Pytanie badawcze

Dokonaliśmy przeglądu wyników badań oceniających efekt dodania kwasu retinowego do terapii pokonsolidacyjnej podawanej po intensywnej chemioterapii (chemioterapia wysokodawkowa) i następowym autologicznym (pochodzący od tej samej osoby) przeszczepie szpiku kostnego (przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych) u chorych na agresywnego nerwiaka zarodkowego. Terapia konsolidacyjna to leczenie, które ma na celu zniszczenie ewentualnych pozostałości komórek nowotworowych po eliminacji wykrywalnego guza. Terapia pokonsolidacyjna jest wdrażana po leczeniu konsolidacyjnym. U pacjentów po takiej samie terapii poprzedzającej porównywano kwas retinowy z postacią placebo kwasu retinowego (forma nieaktywna) lub brakiem leczenia dla dwóch pierwszorzędowych i pięciu drugorzędowych punktów końcowych. Do pierwszorzędowych punktów końcowych należało przeżycie całkowite (pacjenci, którzy nie umarli) oraz śmiertelność związana z leczeniem (pacjenci, którzy umarli w wyniku powikłań związanych z interwencją). Drugorzędowymi puntami końcowymi były: przeżycie wolne od progresji (stan chorych nie uległ pogorszeniu), przeżycie wolne od zdarzeń niepożądanych (niewystąpienie żadnego zdarzenia z badanych grup), wczesna i późna toksyczność (efekty szkodliwe) i jakość życia związana ze zdrowiem.

Wstęp

Neuroblastoma (nerwiak niedojrzały, zarodkowy) jest rzadką chorobą nowotworową występującą głównie u niemowląt i bardzo małych dzieci. Grupa wysokiego ryzyka jest podatna na rozprzestrzenianie się choroby i inne jej cechy, które zwiększają ryzyko niekorzystnych zdarzeń. Kwas retinowy hamuje niekontrolowany wzrost komórek w laboratoryjnych hodowlach komórek i może zmniejszać ryzyko nawrotu guza po wysokodawkowej chemioterapii i autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z agresywną postacią tego nowotworu.

Charakterystyka badania

Dane naukowe są aktualne na dzień 24 listopada 2016 roku. Oceniliśmy jedno randomizowane badanie kliniczne obejmującę grupę 50 chory, którym dodano kwas retinowy po wysokodawkowej chemioterapii i autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych oraz grupę 48 chorych z takim samym leczeniem, ale bez dodatku kwasu retinowego.

Kluczowe wyniki

Wyszukiwanie w ramach aktualizacji przeglądu nie zidentyfikowało żadnych nowych badań. Przeżycie całkowite i przeżycie wolne od zdarzeń nie różniło się pomiędzy dwoma grupami. Inne wyniki, w tym obejmujące wystąpienie zdarzeń niepożądanych nie zostały poprawnie przedstawione. Dodatek kwasu retinowego do terapii pokonsolidacyjnej po wysokodawkowej chemioterapii i autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych może nie zwiększać przeżycia u chorych na agresywną postać nerwiaka zarodkowego (neuroblastoma). Brak obecnie danych na temat bezpieczeństwa tego leczenia. Przed wyciągnięciem trwałych wniosków konieczne jest przeprowadzenie dalszych badań.

Jakość danych naukowych

Dowody naukowe opierają się na pojedynczym badaniu. Jakość danych naukowych w ocenianym badaniu jest niska.