Pytanie przeglądu

Dokonaliśmy przeglądu danych naukowych dotyczących efektów leczenia hormonem wzrostu u osób z talasemią.

Wprowadzenie

Talasemia jest dziedzicznym zaburzeniem krwi, które powoduje niedokrwistość o różnym stopniu nasilenia. Osoby, które mają bardziej dotkliwe formy talasemii potrzebują regularnego przetaczania krwi od wczesnego dzieciństwa, co skutkuje nadmiarem żelaza zbierającego się w narządach istotnych dla życia, takich jak serce, wątroba i gruczoły wydzielające hormony (gruczoły wydzielania wewnętrznego). Jednym z zagrożonych gruczołów jest przysadka mózgowa, która wydziela hormon wzrostu, który z kolei reguluje wzrost i funkcjonowanie ludzkiego ciała. Jeśli produkcja hormonu wzrostu jest zakłócona przez odkładanie się żelaza, dotknięte tym schorzeniem dzieci mogą nie wyrosnąć na osoby wysokie.

Niskorosłość jest bardzo powszechna wśród osób z talasemią. Może to być spowodowane przez różne czynniki, w tym przez problemy z hormonem wzrostu lub z innymi hormonami, niewystarczające przetaczanie krwi lub złe odżywianie. Syntetyczny hormon wzrostu jest jednym ze sposobów leczenia niskiego wzrostu w talasemii, zwłaszcza u dzieci z wadliwą produkcją tego hormonu. Zazwyczaj wiąże się to z podskórnym wstrzykiwaniem hormonu wzrostu kilka dni w tygodniu przez określony czas. Jednak nie jest pewne czy stosowanie sztucznego hormonu wzrostu przynosi stałe i jednoznaczne korzyści u osób z talasemią.

Okres wyszukiwania danych

W niniejszej aktualizacji uwzględniliśmy dane naukowe aktualne do dnia 14 listopada 2019 r.

Charakterystyka badań

Znaleźliśmy jedno małe badanie spełniające kryteria włączenia do naszego przeglądu. Obejmowało ono 20 dzieci z beta-talasemią, które były znacząco niższe niż powinny, bazując na wykresach wzrostu. 10 dzieci losowo przydzielono do grupy, w której otrzymywały codzienne leczenie hormonem wzrostu wraz ze swoim regularnym leczeniem, a pozostałe 10 dzieci otrzymywało swoje standardowe leczenie. Badacze notowali wzrost dzieci i wykonywali badania krwi co 3 miesiące. Badanie przeprowadzono w okresie jednego roku.

Główne wyniki

Szybkość wzrostu z jaką dziecko rośnie jest liczona poprzez obliczenie różnicy we wzroście w pewnym okresie czasu (zazwyczaj mierzona jako 1 cm rocznie). W tym przeglądzie u dzieci, które otrzymywały hormon wzrostu przez rok stwierdzono większą szybkość wzrostu (średnio ok. 2,28 cm rocznie więcej), w porównaniu z tymi, które nie otrzymywały hormonu wzrostu. Innymi słowy, ci którzy otrzymywali hormon wzrostu rośli nieznacznie szybciej niż ci którzy go nie przyjmowali. Wysokość dziecka może być również obliczona na podstawie standardowych wykresów populacji (wyniki standardowego odchylenia wysokości). Stosując te pomiary, pod koniec roku dzieci przyjmujące hormon wzrostu miały podobne wyniki do tych które go nie przyjmowały. U żadnego z 20 dzieci nie zaobserwowano skutków ubocznych. Mimo, że nie stwierdzono wyraźnej różnicy między grupami w zakresie wyniku doustnego testu obciążenia glukozą po roku, to u dzieci leczonych hormonem wzrostu zaobserwowano większe stężenie glukozy we krwi na czczo, jednak mieściło się ono w granicach normy. Badanie nie dostarczyło innych informacji poza tymi, które zebrano w ciągu jednego roku obserwacji, zatem nie wiemy czy terapia hormonem wzrostu wpłynęła w jakiś sposób na wzrost dzieci w życiu dorosłym.

Nie przeprowadzono żadnych badań wśród osób cierpiących na talasemię, w których oceniano efekty działania hormonu wzrostu w okresie dłuższym niż jeden rok, w różnych dawkach czy różnych grupach wiekowych. Nie przeprowadzono również badań, w których analizowano efekty leczenia hormonem wzrostu u osób dorosłych czy ogólne samopoczucie (jakość życia).

Jakość danych naukowych

Ogólnie, oceniamy jakość danych naukowych dla wyników badań opisanych powyżej (szybkość wzrostu w krótkim okresie czasu i skutki uboczne) na umiarkowaną, ale nasze główne zastrzeżenia dotyczyły małej liczby uczestników.

Wnioski

Bazując na umiarkowanej jakości danych naukowych pochodzących z małego badania można stwierdzić, że przyjmowanie hormonu wzrostu może umiarkowanie wpłynąć na szybkość wzrostu. Jednak nie dostarczono informacji o wzroście osiągniętym jako osoba dorosła czy też na temat jakości życia. Zanim wyciągnięte zostaną jednoznaczne wnioski dotyczące ogólnych korzyści oraz ryzyka przyjmowania hormonu wzrostu u osób z talasemią konieczne jest przeprowadzenie większej liczby badań.