Dlaczego ważne jest prowadzenie badań dotyczących stwardnienia rozsianego?
Stwardnienie rozsiane (łac. multiple sclerosis, SM) jest przewlekłą chorobą mózgu, kręgosłupa i nerwów. Miliony ludzi na całym świecie cierpi na tę chorobę, a jej przebieg i progresja mogą być bardzo różne u poszczególnych osób. Chociaż SM nie można wyleczyć, dostępne są różne metody leczenia, które mogą pomóc w złagodzeniu objawów i spowolnieniu postępu choroby. Każda z tych metod działa w inny sposób, a niektóre mogą mieć poważniejsze skutki uboczne niż pozostałe. Zrozumienie stopnia ciężkości SM u danej osoby jest istotne dla pacjentów i pracowników ochrony zdrowia.
Dlaczego modele prognostyczne są ważne w kontekście stwardnienia rozsianego?
Modele prognostyczne pomagają pacjentom i pracownikom ochrony zdrowia zrozumieć, jaki jest stopień ciężkości choroby i jaki będzie jej przebieg. Zrozumienie tego może pomóc pacjentom w dokonywaniu wyborów życiowych i terapeutycznych. Modele prognostyczne mogą również pomóc lekarzom w podejmowaniu decyzji odnośnie najlepszego sposobu leczenia danej osoby, pozwolą lepiej zrozumieć chorobę lub wspomogą rozwój metod leczenia. Modele prognostyczne dla SM mogą łączyć wiele rodzajów informacji o danej osobie w celu przewidywania dalszego rozwoju choroby. Ważnymi informacjami, które należy uwzględnić w modelu prognostycznym, mogą być na przykład informacje o cechach osobistych (takich jak wiek, płeć, wskaźnik masy ciała), informacje o zachowaniach (np. czy osoba pali papierosy) oraz informacje o chorobie (np. jak długo choruje). Inne cechy kliniczne lub pomiary mogą także być istotne.
Czego chcieliśmy się dowiedzieć?
Chcieliśmy odnaleźć wszystkie modele prognostyczne łączące wiele rodzajów informacji w celu przewidywania, w jaki sposób SM u osób dorosłych będzie się rozwijać i postępować.
Co zrobiliśmy?
Wykorzystaliśmy różne techniki, aby przeszukać wszystkie badania opisujące modele prognostyczne łączące wiele informacji opracowanych w kontekście SM. Interesowały nas badania pokazujące, w jaki sposób powstawały modele prognostyczne, a także badania oceniające, jak dobrze sprawdzają się one w praktyce. Po znalezieniu wszystkich odpowiednich badań podsumowaliśmy je, oceniliśmy, jak dobrze raportowały wyniki i jak dobrze zostały przeprowadzone.
Co udało się nam ustalić?
Znaleźliśmy 57 badań opisujących modele prognostyczne łączące wiele informacji w celu przewidywania dalszego rozwoju i pogorszenia SM u dorosłych. W badaniach tych opisano rozwój 75 różnych modeli prognostycznych. W 15 przypadkach oceniano skuteczność określonych modeli prognostycznych.
Odnaleźliśmy, że modele prognostyczne koncentrują się na różnych wynikach: 41% uwzględnia postęp choroby, 8% nawroty, 18% przejście od pierwszego ataku do wyraźnego SM i 28% przejście od wczesnego stadium SM do postępującego SM. Modele prognostyczne, które znaleźliśmy, bardzo różniły się od siebie pod wieloma względami. Pacjenci w oparciu o których opracowano modele bardzo różnili się pod względem leczenia. Ponadto informacje, na podstawie których przewidywano przebieg SM, bardzo się od siebie różniły. Dowiedzieliśmy się, że modele prognostyczne zmieniały się w czasie, jeśli chodzi o diagnozę SM i wzrost ich stosowania w podejmowaniu leczenia, rodzaj informacji obserwowanych dzięki nowym technikom lub podejściom do modelowania. Dowiedzieliśmy się także, że wykorzystanie modeli prognostycznych wymaga informacji o danej osobie, co z kolei wymaga obecności specjalisty medycznego i często specjalistycznego sprzętu; w przypadku wielu klinik i szpitali warunki te mogą być niedostępne.
Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?
W większości badań zidentyfikowaliśmy problemy, co oznacza, że nie możemy zaufać ich wynikom. Częste problemy dotyczyły danych i metod statystycznych stosowanych w różnych badaniach. Ponadto, wiele badań podaje wyniki, które mogą się bardzo różnić, jeśli modele prognostyczne zastosuje się do nowej grupy osób chorych na SM. Ustaliliśmy również, że w badaniach słabo opisywane były metody i raportowane wyniki.
Co to oznacza?
Znalezione przez nas badania pokazują, że dane naukowe dotyczące modeli prognostycznych pozwalających przewidzieć dalszy rozwój i pogorszenie SM u dorosłych nie są jeszcze dobrze opracowane. Potrzebne są nowe badania, które koncentrują się na wykorzystaniu metod zalecanych w wytycznych do opracowania modeli prognostycznych i oceny ich skuteczności. Badania te powinny również skupić się na dobrym opisie metod i wyników, tak aby inni badacze i specjaliści medyczni mogli je wykorzystać w badaniach i praktyce klinicznej.
Tłumaczenie: Anna Witkowska; Redakcja: Małgorzata Maraj