Pytanie badawcze

Dokonaliśmy przeglądu dowodów dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności terapii guzów neuroendokrynnych (NET) przewodu pokarmowego i trzustki, aby uszeregować pod względem skuteczności dostępne metody leczenia.

Wprowadzenie

NET są zróżnicowaną grupą rzadkich nowotworów, które mogą występować w dowolnym miejscu w organizmie. Jednak większość nowotworów neuroendokrynnych wywodzi się z przewodu pokarmowego lub z trzustki. Istnieje wiele rodzajów NET, różniących się tempem wzrostu i objawami. Podczas gdy niektóre NET produkują nadmiar hormonów, inne nie wydzielają ich wcale lub w ilości niewystarczającej do wywołania objawów. Metody leczenia, jak również ich kombinacja i sekwencja stosowania, zależą od rodzaju guza, jego lokalizacji, agresywności i tego, czy produkuje on nadmiar hormonów.

Do tej pory nie było jasnych zaleceń, które terapie NET byłyby najskuteczniejsze i powodowałyby najmniej działań niepożądanych. W związku z tym, w oparciu o dostępne dane naukowe, porównaliśmy wszystkie terapie między sobą z zastosowaniem odpowiednich metod statystycznych.

Charakterystyka badania

Uwzględniliśmy 22 badania z randomizacją (badania, w których uczestnicy są losowo przydzielani do grup leczenia), opublikowane przed 11 grudnia 2020 r. obejmujące łącznie 4299 osób. Między badaniami występowały różnice w zakresie: lokalizacji guza (przewód pokarmowy i trzustka), rodzaju guza, wielkości próby, sposobu leczenia i jakości badań.

Najważniejsze wyniki

Wyniki przeprowadzonej przez nas analizy wskazują na przewagę terapii skojarzonych, obejmujących stosowanie analogów somatostatyny, zarówno w NET przewodu pokarmowego, jak i trzustki. Jednak w NET trzustki najskuteczniejszą formą leczenia o udowodnionej skuteczności (dane naukowe o największej wiarygodności), w porównaniu z pozostałymi metodami leczenia, okazał się ewerolimus. Ponadto wyniki wskazują, że terapie NET cechują się dużym ryzykiem wystąpienia zdarzeń niepożądanych i w znaczący sposób wpływają na jakość życia pacjentów. Ponieważ NET często rozpoznaje się w zaawansowanym stadium, prowadzone wówczas leczenie ma na celu kontrolowanie choroby i zmniejszenie masy guza, a nie ostateczne wyleczenie. Kluczowe znaczenie mają więc zdarzenia niepożądane związane z leczeniem wpływające na jakość życia pacjentów.

Jakość danych naukowych

Oceniliśmy naszą pewność co do wiarygodności danych naukowych jako wysoką lub niską, w zależności od ocenianej formy terapii. Mimo to, uszeregowanie metod leczenia (i ich kombinacji) pod względem skuteczności nie było możliwe. Aby podjąć świadomą decyzję dotyczącą wyboru rodzaju leczenia, należy rozważyć zalety i wady każdej z terapii, w tym ryzyko wystąpienia zdarzeń niepożądanych i ich wpływ na jakość życia pacjenta. Dane naukowe z tej metaanalizy sieciowej (i leżących u jej podstaw badań z randomizacją) nie wskazują na przewagę żadnej konkretnej terapii (lub kombinacji terapii) w odniesieniu do wyników ukierunkowanych na pacjenta (np. całkowite przeżycie i jakość życia).