Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства, чтобы оценить относительные риски и пользу лекарств, предназначенных для регидратации красных кровяных клеток при серповидно-клеточной анемии.

Актуальность

Серповидноклеточная анемия представляет собой наследственное заболевание, при котором красные кровяные клетки приобретают серповидную форму, и теряют воду. Это приводит к высокому риску блокирования (закупорки) кровеносных сосудов. Такие блокады могут вызвать боль, инсульт и повреждение органов. Последние методы лечения направлены на то, чтобы остановить клетки в обретении ими серповидной формы, за счёт предотвращения потери ими воды.

Дата поиска

Доказательства актуальны на: 8 октября 2018 года.

Характеристика исследований

В обзор были включены три исследования с участием 524 человек с серповидно-клеточной анемией в возрасте от 12 до 65 лет. Вмешательством в одном исследовании был сульфат цинка, а в двух других исследованиях - senicapoc. В каждом исследовании сравнение проводили с группой плацебо (вещество, которое не содержит лекарства). В каждом исследовании людей отобрали в ту или иную группу лечения (или плацебо) в случайном порядке. Исследования длились от трех до 18 месяцев.

Основные результаты

Исследование с использованием сульфата цинка показало, что это лекарство может уменьшить число кризов серповидно-клеточной анемии, не вызывая токсических эффектов (доказательства низкого качества). В этом исследовании было 145 участников и результаты показали значимое снижение общего числа серьезных кризов серповидно-клеточной анемии в течение полутора лет, разность средних -2,83 (95% доверительный интервал от -3.51 до -2.15) (доказательства умеренного качества) Однако, наш анализ был ограничен, так как не все данные были представлены. Изменения числа и размеров красных кровяных клеток в анализах крови не были последовательными (согласующимися, единообразными). В исследовании не было отмечено серьезных неблагоприятных событий. Два исследования с senicapoc показали, что этот препарат увеличивает выживаемость красной крови и играет важную роль в предотвращении обезвоживания красных кровяных клеток у людей с серповидноклеточной анемией (доказательства очень низкого качества). Более высокая доза лекарства была более эффективной по сравнению с более низкой дозой. Но эти изменения красных кровяных клеток не транслировались в положительные клинические исходы с точки зрения сокращения числа кризов серповидно-клеточной болезни (доказательства низкого качества). Senicapoc имел благоприятный профиль безопасности. Необходимы более долгосрочные исследования этих и других лекарств, которые могут предотвращать потерю воды красными кровяными клетками.

Поскольку эта область исследований активно не развивается, этот обзор больше не будет регулярно обновляться.

Качество доказательств

Качество доказательств было смешанным в отношении оцениваемых исходов.