Актуальность

Дефицит альфа-1 антитрипсина является наследственным расстройством, которое может вызвать заболевание легких (хроническая обструктивная болезнь легких или ХОБЛ, когда хронически нарушен доступ воздуха в легкие). Этому заболеванию подвержены примерно от 1 из 1600 до 1 из 5000 людей. Пациенты с заболеванием легких страдают от одышки, снижения переносимости физических нагрузок и хрипов. Курящие люди страдают сильнее, риск смерти у них выше.

Характеристика исследований

Мы изучили пользу и опасность лечения пациентов, страдающих легочной формой заболевания, альфа-1 антитрипсином, выделенным из крови. Мы обнаружили три рандомизированных клинических испытания (с 283 участниками), сравнивающих лечение альфа-1 антитрипсином с плацебо (фальшивое лечение), длившихся два - три года. Все участники были бывшими курильщиками или никогда не курили вообще, но имели генетические нарушения, которые влекли за собой высокий риск развития проблем с легкими. Результаты исследования актуальны на март 2016.

Основные результаты

Только одно клиническое испытание сообщило о смерти (умер один из 93 участников, принимавших лекарство, и три из 87, принимавших плацебо). Не было информации о вреде в самом старом клиническом испытании. В другом клиническом испытании серьезные неблагоприятные события проявились у 10 участников в группе принимавших лекарство, и у 18 - в группе плацебо. В последних клинических испытаниях серьезные неблагоприятные события проявились у 28 участников в каждой из групп.

Ни одно из клинических испытаний не сообщило о числе легочных инфекций или госпитализаций. Число обострений (острое ухудшение функции легких) было выше в группе принимавших лекарство, чем в группе плацебо, в то время как качество жизни было одинаковым в обеих группах.

Все клинические испытания оценивали функцию легких, используя объем форсированного выдоха за одну секунду (как много воздуха человек может выдохнуть принудительно за раз) и диффузионную способность по окиси углерода (медицинский тест, измеряющий как много газов перемещается из легких в кровь). Функция легких была немного хуже у участников в группе принимавших лекарство, но разница была незначительной. Показатели функции легких ухудшались существенно меньше, когда измерялись при помощи специального рентгенологического исследования - компьютерной томографией (КТ). В наибольшем и самом недавнем клиническом испытании, у авторов которого были многочисленные финансовые конфликты интересов, не сообщалось о нескольких вторичных исходах.

Качество доказательств

В связи с недостаточностью информации мы не можем быть уверены, работает это лечение или нет. Тем не менее, по нашему мнению, не стоит рекомендовать заместительную терапию альфа-1 антитрипсином.