Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства эффективности и безопасности различных типов аллогенной трансплантации стволовых клеток у людей с тяжелой формой зависимой от трансфузий большой ß-талассемии или ß0/+-талассемии, требующей регулярного переливания крови.

Актуальность

Талассемия - это заболевание крови, передающееся из поколения в поколение (по наследству), при котором организм не способен вырабатывать достаточное количество нормального гемоглобина (белка красных кровяных клеток, который переносит кислород). Заболевание приводит к чрезмерному разрушению красных кровяных клеток, которое (без переливания крови) ведет к анемии и становится причиной значительной смертности и заболеваемости. Анемию можно эффективно лечить при помощи регулярного переливания крови. Однако, это приводит к накоплению железа, которое без постоянной хелаторной терапии может стать причиной полиорганной болезни и ранней смерти. Хотя большая ß-талассемия отвечает на это стандартное лечение по коррекции уровня гемоглобина, это лечение не приводит к полному выздоровлению. Трансплантация гемопоэтических (кровеобразующих) стволовых клеток включает в себя замену нездоровых кроветворных стволовых клеток на нормальные от здорового донора. Затем эти стволовые клетки производят стандартные красные кровяные клетки, содержащие нормальное количество цепей глобина. Стволовые клетки могут быть получены из костного мозга или крови (пуповинной или периферической) здорового человека.

Дата поиска

Доказательства актуальны на 18 августа 2016 года.

Основные результаты

Авторы обзора не нашли рандомизированных контролируемых клинических испытаний по оценке эффективности и безопасности различных видов трансплантации стволовых клеток у людей с тяжелой зависимой от трансфузий большой ß-талассемией или ß0/+-талассемией, требующей регулярного переливания крови.