Вопрос обзора

Мы хотели выяснить, снизит ли применение гидроксикарбамида у людей с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией необходимость в переливании крови.

Актуальность

Талассемия – это генетическое заболевание крови, приводящее к образованию дефектного гемоглобина взрослого (компонент эритроцитов, переносящий кислород). Это приводит к анемиям различной степени тяжести. Жизнь людей c нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией не зависит от постоянных переливаний крови, однако переливания могут требоваться время от времени. Постоянная анемия влияет на рост, половое созревание, а также снижает качество жизни. Однако, переливания, при возможности, стоит избегать, так как это приводит к избытку железа, который откладывается в разных органах и влияет на их функции.

Люди с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией имеют более высокий уровень фетального гемоглобина (основная форма гемоглобина при развитии ребенка до рождения). После рождения фетальный гемоглобин постепенно исчезает и заменяется дефектным гемоглобином взрослого. Небольшое количество фетального гемоглобина остается после рождения и зачастую имеется у людей с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией. Чем выше уровень фетального гемоглобина, тем меньше требуется переливаний крови.

Гидроксикарбамид – это противоопухолевый препарат, который повышает уровень фетального гемоглобина. В связи с этим он может снижать потребность в переливаниях крови у людей с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией. Однако, неизвестно, действительно ли гидроксикарбамид является эффективным и безопасным, а если это так, то какова наиболее подходящая доза и в каком возрасте стоит начинать лечение.

Дата поиска

Доказательства актуальны на 30 апреля 2016 года.

Характеристика исследований

Мы не нашли каких-либо рандомизированных контролируемых испытаний (в которых участники имеют равные шансы на попадание в группу лечения или контрольную группу), посвященных сравнению гидроксикарбамида с плацебо (фиктивным препаратом) или обычным уходом. Однако, мы нашли 1 рандомизированное контролируемое испытание, в котором сравнивали две разные дозы гидроксикарбамида (10 мг/кг/сутки и 20 мг/кг/сутки в течение 24 недель), и включили его в этот обзор. В этом испытании принял участие 61 человек.

Основные результаты

Меньшая доза гидроксикарбамида повышала уровень фетального гемоглобина, в то время как более высокая – нет. Мы обнаружили некоторые доказательства, что более высокая доза была вредной, особенно для костного мозга. В этом испытании не рассматривали, можно ли было снизить частоту переливаний крови или снижалась ли выраженность анемии. В краткосрочной перспективе, более низкие дозы не показали каких-либо побочных эффектов. Продолжительность этого испытания была очень короткой, в связи с чем нам необходимо узнать, что могло бы случиться, если бы лечение гидроксикарбамидом проводилось в течение более длительного периода времени.

Качество доказательств

Мы оценили качество доказательств как очень низкое. Это связано с тем, что основные результаты основываются лишь на одном небольшом клиническом испытании. Помимо этого, мы не можем быть уверены в высоком качестве методов исследования, так как авторы не описали их полностью.