Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства о влиянии гидроксимочевины (гидроксикарбамида) на людей с трансфузионно-зависимой бета (β) -талассемией.

Актуальность

β-талассемия - это заболевание крови, которое передается обоими родителями своим детям. При этом заболевании снижается синтез гемоглобина. По данным ВОЗ, почти 60 000 детей с талассемией рождаются каждый год. Трансфузионно-зависимая β-талассемия является тяжелой формой β-талассемии, при которой симптомы хорошо видны в первые шесть месяцев жизни. Это может привести к смерти без лечения, то есть с помощью переливаний крови. Однако, переливания крови увеличивают риск опасных для жизни вирусных инфекций и перегрузки организма железом, поражающей основные органы. Лекарства для удаления железа из организма могут снизить риск перегрузки железом, но стоимость такого лечения часто может стать слишком высокой для отдельных лиц и их семей. По сообщениям, гидроксимочевина эффективна в лечении β-талассемии, поскольку она увеличивает выработку гемоглобина (крови), и ее польза была продемонстрирована ранее.

Дата поиска

Доказательства актуальны на 04 марта 2019 года.

Характеристика исследований

Мы не нашли испытаний для включения в обзор.

Основные результаты

Мы не нашли подходящих испытаний для включения в обзор. Необходимы многоцентровые рандомизированные контролируемые испытания (в сравнении с плацебо или другими доступными вариантами лечения, например, переливанием крови и связыванием железа) для оценки эффективности и безопасности гидроксимочевины для снижения потребности в переливании крови, для поддержания или улучшения среднего уровня гемоглобина, а также для оценки экономической эффективности лечения.