В чём суть проблемы?

Гемолитико-уремический синдром (ГУС) — это состояние, связанное с закупоркой мелких кровеносных сосудов, приводящее к разрушению кровяных клеток и нарушением функции нескольких органов, в первую очередь почек. Обычно причиной ГУС являются инфекции, часто — кишечная палочка (E.coli), и это состояние может быть связано с диареей. Редкая форма ГУС, известная как атипичный ГУС (аГУС), является более агрессивной формой заболевания, обусловленной наследственными или приобретенными дефектами белков, участвующих в контроле одного из компонентов нашей иммунной системы, известного как «комплемент». Почти в половине случаев речь идет о пациентах в возрасте до 18 лет. В прошлом диагноз аГУС ассоциировался с плохим прогнозом у пациентов, у которых часто наблюдалось прогрессирование до почечной недостаточности и смерти. В последнее время улучшенное понимание этого состояния привело к улучшению лечения. Цель этого обзора — оценить пользу этих видов лечения путем систематического изучения имеющихся доказательств для выявления наиболее эффективных видов лечения, доступных при аГУС.

Что мы сделали?

Мы провели всесторонний поиск литературы и нашли пять исследований, в которых оценивали виды лечения аГУС. В четырех исследованиях использовали экулизумаб, а в одном — равулизумаб. Оба этих недавно разработанных препарата оказывают схожее действие и показали многообещающие результаты при лечении других состояний.

Что мы нашли?

Включенные исследования показали, что у большинства пациентов, получавших либо экулизумаб, либо равулизумаб, было улучшение функции почек, при этом большая доля улучшений была достаточной для прекращения лечения диализом. Показатели маркеров активности заболевания в крови также значительно улучшились. В течение 26 недель лечения ни один пациент, получавший экулизумаб, не умер, хотя два пациента заразились менингококковыми инфекциями, что, вероятно, является следствием лечения. Несмотря на то, что четыре пациента, получавших равулизумаб, умерли, ни одна из этих смертей, как посчитали, не была вызвана этим лекарством. Качество жизни пациентов, получавших оба лекарства, значимо улучшилось.

Выводы

аГУС — чрезвычайно редкое состояние, которое без лечения часто приводит к летальному исходу. По этой причине мы не нашли исследований, которые позволили бы сравнить один вид лечения с другим или один вид лечения с отсутствием лечения. Вместо этого во включенных исследованиях все участники получали либо экулизумаб, либо равулизумаб, причем результаты были сопоставлены только с ретроспективными данными, полученными до того, как эти лекарства стали доступны. Это вносит значительное смещение в этот обзор и, следовательно, ограничивает доверие к любым вытекающим из него рекомендациям. Тем не менее, лучшие имеющиеся доказательства позволяют предположить, что лечение либо экулизумабом, либо равулизумабом является эффективным у пациентов с аГУС и, судя по всему, превосходит предыдущие виды лечения.