综述问题

熊去氧胆酸能否改善肝功能指标、降低患慢性肝病的风险并改善囊性纤维化患者的总体结局？

研究背景

胆汁稠度（增稠）及其流动方式的问题会导致20%的囊性纤维化年轻人患肝脏疾病。胆管可能出现阻塞并导致肝脏的一个或多个部分出现肝硬化。熊去氧胆酸是一种天然存在的胆汁酸，通过以片剂或液体服用，来预防囊性纤维化患者的肝脏疾病。最好的反应似乎是总剂量为20毫克/千克/天，分两到三个单独的剂量，最初给药数月，但也可能无限期给药。最初，熊去氧胆酸被用来治疗胆结石，但是在过去的几年中，它已经被用来治疗和预防囊性纤维化相关的肝病的进展。本综述是已发表综述的更新版本。

检索日期

我们最后一次检索证据是在2017年4月9日。

研究特征

我们检索了持续使用至少三个月熊去氧胆酸的试验，能够纳入四项试验，但是仅有其中三项试验的分析数据可用。本综述有118名年龄在4到32岁之间的受试者的数据。三项试验中给予药物剂量范围为10到20毫克/千克/天。其中两项试验将熊去氧胆酸与不含药物的片剂（安慰剂）进行对比，而第三项试验将熊去氧胆酸与“常规”治疗进行对比。两项试验的复杂设计意味着无法分析所有受试者的数据。试验持续长达12个月，但是不再持续；然而，一项试验确实报告了九年后的一些随访数据。

关键结果

本综述中我们列出的许多结局都没有被评价；只有体重增加、皮褶厚度和胆汁分泌。在不同治疗中，任何这些结局没有实际的区别。我们认为重要的长期结局，比如死亡或者肝脏移植的需要，都仅仅在一项试验的随访中报告，并且相关信息没有告知我们这些死亡或需要肝脏移植的患者是否接受过熊去氧胆酸还是安慰剂。

现有研究表明这种治疗的副作用很少见，但是也没有足够的关于长期使用该治疗的信息证明常规给予囊性纤维化患者这种药物是合理的。由于没有其他预防肝脏疾病的治疗，我们还需要更多关于熊去氧胆酸的研究。

证据质量

这些试验似乎组织良好，运行良好，但并不总是有足够的信息来正确判断它们。尽管，总体上，我们认为与试验进行方式相关的任何因素不会对结果产生很大影响，但我们确实担心在一项试验中，服用熊去氧胆酸的组在开始时与服用安慰剂的组相比通常不那么健康。另外，在另一项试验中，也有一些受试者退出，并且没有被纳入最后的分析中，但是没有给出原因。总的来说，我们认为发现的证据质量为低或极低。