重要信息

•与安慰剂（假药物）相比，甲氨蝶呤（一种阻止或减缓炎症性关节炎的药物）可能导致更多的儿童和年轻人在6个月时症状得到改善，对疼痛、健康、严重不良反应的风险或因不良反应而停止治疗（退出）的人数几乎没有影响或无影响。
•与不使用甲氨蝶呤相比，甲氨蝶呤单独使用与其联合关节内（关节内）类固醇使用相比，在12个月时对患有少关节关节炎（一种涉及少于五个关节的关节炎）的儿童和年轻人可能具有相似的益处和危害，对缓解或因不良反应而退出治疗几乎没有影响或无影响。
•在4个月时，甲氨蝶呤与来氟米特（一种替代抗炎症性关节炎药物）对儿童和青少年可能具有相似的益处和危害，但对改善症状、功能、健康状况、产生严重不良反应的风险或因不良反应而退出几乎没有影响或无影响。

什么是幼年特发性关节炎?

幼年特发性关节炎是儿童时期最常见的风湿疾病，其免疫系统（通常作用为抵抗感染）会攻击关节内壁，使关节肿胀、僵硬和疼痛。

如何治疗幼年特发性关节炎?

使用一组叫做疾病缓解抗风湿药物（disease-modifying antirheumatic drugs, DMARDs）治疗幼年特发性关节炎，药物可以帮助防止关节损伤，缓解疼痛和僵硬。甲氨蝶呤是最常用的DMARD。其他治疗方法包括非甾体抗炎药和类固醇。

我们想要研究什么？

我们想知道甲氨蝶呤在改善症状（关节疼痛和肿胀）、疼痛、功能和健康方面是否优于不治疗、安慰剂（假药物）或替代DMARD。我们还想知道甲氨蝶呤是否会产生任何严重的不良反应，或者人们是否可能因为不良反应而停止使用甲氨蝶呤。

我们做了什么？

我们检索了在患有幼年特发性关节炎的儿童和青少年中比较甲氨蝶呤与安慰剂或替代DMARDs的研究。

我们发现了什么？

这是2001年首次发表的Cochrane系统综述的更新。我们纳入了5项试验，共575名受试者。三项试验比较了甲氨蝶呤与安慰剂，一项试验比较了甲氨蝶呤联合关节内（关节内给药）类固醇治疗与单独关节内类固醇治疗，一项试验比较了甲氨蝶呤与替代DMARD（来氟米特）。这些研究分别在澳大利亚、奥地利、加拿大、丹麦、芬兰、法国、德国、印度、意大利、荷兰、新西兰、前苏联、西班牙、瑞士、英国和美国进行。

甲氨蝶呤与安慰剂比较

与安慰剂相比，甲氨蝶呤可能会增加症状改善的可能性，但在6个月内对疼痛或健康几乎没有影响或无影响。这些研究使用一个综合指数来衡量症状的改善（疼痛或肿胀关节的数量以及其他结局，如疼痛和残疾）。在6个月时，40%使用甲氨蝶呤的受试者和24%使用安慰剂的受试者报告症状有所改善。六个月后，甲氨蝶呤组49%的受试者和安慰剂组40%的受试者报告治疗成功。这些研究用0到100的范围来衡量疼痛（0表示无疼痛）。6个月时，甲氨蝶呤组报告的疼痛降低了12.6分，安慰剂组降低了11.5分。

甲氨蝶呤和安慰剂在6个月内发生严重不良事件的风险或因不良事件退出治疗的比率可能几乎没有差异或无差异。严重的不良事件包括甲氨蝶呤组的意外过量用药和安慰剂组的严重腹痛。接受甲氨蝶呤治疗的儿童和青少年中，只有不到1%的人经历了严重的不良事件，而接受安慰剂治疗的儿童和青少年中，有1.4%的人经历严重不良事件。安慰剂组没有因不良事件而退出治疗，甲氨蝶呤组有6名患者因不良事件而退出治疗。

没有研究对功能或患有临床非活动疾病的受试者人数进行估量。

其他比较

单一研究表明，当联合使用关节内糖皮质激素注射或与来氟米特相比，使用甲氨蝶呤可能没有任何额外益处。

证据局限性是什么？

由于次优剂量、低事件发生率和试验受试者人数少，我们的证据质量不高，这可能低估了甲氨蝶呤的治疗效果。因为不良事件数量很少，我们尚未明确严重不良事件和不良事件导致退出治疗的风险。

我们没有比较不同的甲氨蝶呤给药方式（如片剂、注射剂）或不同剂量的甲氨蝶呤。

证据时效性如何？

证据更新截止至2023年2月1日。