关键信息
•根据客观睡眠研究评估，提高警觉性的药物（精神兴奋剂）对白天过度嗜睡（嗜睡症）的影响非常不确定。
•根据患者的自我评估，精神兴奋药可能会改善嗜睡症。
•需要更多的研究来观察精神兴奋剂对强直性肌营养不良的短期和长期的有效性和安全性。
强直性肌营养不良症中的嗜睡症是什么？
强直性肌营养不良症是一种遗传性肌营养不良症，导致肌肉无力和萎缩。白天过度嗜睡（嗜睡症）是强直性肌营养不良症患者的常见症状，与呼吸控制问题有关。
强直性肌营养不良症的嗜睡症如何治疗？
精神兴奋剂是能提高警觉性的药物，包括咖啡因、安非他明、司来吉兰、哌甲酯和莫达非尼。
我们想发现什么？
我们想了解精神兴奋剂在治疗强直性肌营养不良症的嗜睡方面是否比安慰剂（虚拟治疗）或不治疗更好。
我们做了什么？
我们检索了针对患有强直性肌营养不良和嗜睡症的儿童和成人使用精神兴奋剂与使用安慰剂或不治疗进行比较的研究。我们比较并总结了研究结果，并根据研究方法和规模等因素对证据质量进行了评价。
我们发现了什么?
我们发现了六项评估精神兴奋剂治疗强直性肌营养不良的有效性和安全性的研究。精神兴奋剂对客观睡眠研究评估的嗜睡症的影响以及对生活质量的影响还很不确定。精神兴奋剂可能会改善患者自我评估的嗜睡症，但也可能增加出现不良反应的风险。需要进一步研究精神兴奋剂治疗强直性肌营养不良的有效性和安全性。
证据的局限是什么？
这些文献纳入 11 到 40 名成人受试者，且仅限于成年人。没有研究评估超过四周的治疗。
证据的时效性如何？
本综述更新了先前的综述。证据更新截至2023年1月。
在强直性肌营养不良症中，通过清醒维持测试或多次睡眠潜伏期测试评估的精神兴奋剂对过度日间嗜睡的影响以及对生活质量的影响非常不确定。精神兴奋剂可能会改善 Epworth 嗜睡量表自我评估的嗜睡症，并可能增加不良事件的风险。需要更多随机试验来评估精神兴奋剂短期和长期的疗效和安全性。
白天过度嗜睡是强直性肌营养不良常见症状。精神兴奋剂是越来越多地用于治疗强直性肌营养不良患者嗜睡的药物。
评估精神兴奋剂对患有嗜睡症的强直性肌营养不良患者的影响。
我们于 2023 年 1 月 5 日检索了 Cochrane 神经肌肉专科注册库（Cochrane Neuromuscular Specialised Register）、CENTRAL、MEDLINE、Embase、ClinicalTrials.gov 和 WHO ICTRP。我们还检查了已确定论文的参考书目，并询问了论文的作者。
我们考虑了所有随机对照临床试验，这些试验评估了任何类型的精神兴奋剂（与安慰剂或无治疗相比）对患有强直性肌营养不良（经临床和肌电图诊断或基因检测证实）嗜睡症的儿童或成人的治疗效果。
两位综述作者独立审查了可能与研究相关的论文，并通过讨论解决任何分歧。两位综述作者独立进行了资料提取。我们从一些研究作者那里获得了未发表的数据。我们评估了试验的方法学质量，并应用 GRADE 来评估证据的质量。综述作者没有对他们所参与的试验的合格性或偏倚风险评估或资料提取做出贡献。当分析中包括交叉试验时，治疗效果被概括为治疗效果与标准误差之间的均差（ mean difference，MD），并通过一般逆方差进行分析。
我们纳入了六项试验（136 名受试者）。所有研究仅包括年龄在18至70岁之间的成年门诊患者，并仅在短期内（最多四周）对他们进行随访。5项研究均使用了交叉设计。我们判定5项试验为低偏倚风险。
主要结局
三项试验提供了清醒维持测试平均改善的数据。MD为3.59，95%置信区间（confidence interval，CI) [-0.06 , 7.24]分钟，并且各研究之间存在显著的异质性（I 2 = 71%）。由于不一致和不精确，我们将证据质量降为极低。
次要结局
Epworth 嗜睡量表平均改善的数据可从五项试验中获得。MD为-2.55（95%CI [−4.00, −1.11]，P < 0.001），结果利于莫达非尼，各研究之间存在较大的异质性（I 2 = 80%）。由于不一致，我们将证据质量降为低。通过多次睡眠潜伏期测试评估的精神兴奋剂对过度日间嗜睡的影响（MD= −1.82，95%CI [ −5.57, 1.93]；P = 0.34；证据质量极低）以及对生活质量的影响（MD= 1.27，95%CI [−3.63, 6.17]； I 2 = 0%；证据质量极低）均存在很大的不确定性。发生不良事件的风险比为1.70（95%CI [0.75, 3.85]；P = 0.20； I 2 = 0%；证据质量低）。
没有试验对我们的主要或次要结局进行长期评估。由于没有试验提供相关数据，我们无法进行计划中的亚组分析。
译者：董贝（Cochrane Hong Kong，香港中文大学医学院那打素护理学院），审校：张宇（Cochrane Hong Kong，香港中文大学医学院那打素护理学院），2025年1月8日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com。