系统综述问题

重组人类生长激素能否改善X染色体相关低磷血症儿童的临床结局（例如促进生长和增加骨密度，以及更好的肾脏和激素功能）而不会产生副作用？

系统综述背景

X染色体相关低磷酸盐血症是一种遗传性疾病，可导致体内磷酸盐水平异常。这会导致身材矮小和佝偻病。X染色体相关低磷血症的标准治疗可以治愈佝偻病，但并不总是可以提高血液中的磷酸盐水平或使生长水平恢复正常。目前尚不清楚将人生长激素疗法与标准疗法相结合是否能改善磷酸盐水平、促进生长速度以及增加骨密度。

文献检索日期

证据检索截至：2021年1月12日

研究特征

在本综述中，我们纳入了两项小型研究，共涉及20名年龄在2.5至9岁之间的儿童。 男孩和女孩的数量相等。这两项试验都是随机的，因此受试者被分配到生长激素组或对照组的机会相等（对照组的儿童不接受额外治疗，或接受安慰剂（假）治疗）。有一项（平行）试验将接受生长激素的儿童与三年未接受任何治疗的儿童进行了比较。第二项试验是一项交叉试验，所以首先给一组儿童进行人生长激素治疗，第二组给予安慰剂一年，然后再给各组接受相反的治疗一年。

研究结果

平行试验发现，与未进行额外治疗相比，使用生长激素治疗后的身高评分没有差异。在任何一项试验中都没有发现严重的副作用。在交叉试验中，人生长激素疗法改善了身高标准差评分（z评分），并暂时增加了血磷水平。

我们没有发现确凿的证据表明人生长激素治疗对这种情况有效。对于这种情况的人生长激素治疗还没有足够的研究，需要更多的研究。这是先前发表综述的更新版本。

证据质量

我们大多将证据质量评级为低或极低。这是因为试验规模很小，只纳入了几个孩子。我们还担心由于交叉试验的规模较小，结果可能存在一些偏倚。