系统综述问题
我们希望找到重组因子VIIa（不含人类蛋白质）与来自血浆的浓缩物相比，治疗在产生抑制物的血友病患者急性出血疗效的证据。
研究背景
血友病是一种由缺乏凝血因子引起的遗传性出血性疾病，其特征是关节出血。治疗方法是将含有缺失的凝血因子的药物注射到静脉。在一些血友病患者中，这些因子在注射时会被身体视为外来蛋白质，因而产生抗体（抑制物）来破坏该因子。病患会因此对治疗产生抗药性。一旦血友病患者产生抑制物，他们就会接受以去除抗体（免疫耐受诱导）和急性出血事件的治疗。出血的治疗是使用两种可用的旁路制剂中的一种，重组活化凝血因子VIIa（Novoseven ® ) 或活化凝血酶原复合物浓缩物 (FEIBA ® )。目前尚不清楚哪一种产品更好。我们检索了比较Novoseven ® 和FEIBA ® 在产生抑制物的血友病患者在治疗急性出血发作的有效性（出血停止时间、对关节运动的影响、再治疗的需要）和安全性的试验。
文献检索日期
证据检索日期截止至：2015年9月23日。
研究特征
该综述纳入了两项试验，涉及69名（1至55岁）患有严重血友病并产生了抑制物的患者 。 两项试验都比较了重组因子VIIa与活化的凝血酶原复合物浓缩物，并随机选择受试者接受其中一种治疗。
主要研究结果
我们发现了两项比较Novoseven
®
和FEIBA
®
的临床试验。试验没有显示两种产品的效果有差异，且两者的耐受性同样好，没有凝血并发症。我们得出结论，重组因子VIIa和血浆来源的浓缩物均可用于治疗产生抑制物的血友病患者。
证据质量
两项试验的设计方式存在一些重大问题，涉及已知每个人所在的治疗组（试验开始之前和期间）以及如何处理缺失的结果。
根据对两项可用随机试验的单独分析，发现重组因子VIIa和活化的凝血酶原复合物浓缩物在疗效和安全性方面相似。 然而，需要进行进一步的、设计良好、把握度充足的随机对照试验，以评估在有抑制剂的血友病患者中使用重组VIIa因子与人类血浆来源的浓缩物相比的相对益处和风险。建议该领域的研究人员定义共同商定的客观结局指标，以便能够合并他们的研究结果，从而增加对比的把握度。 迄今为止，无法在正式的meta分析中合并数据。出于同样的原因，建议在交叉试验中报告一致和不一致对。
在血友病患者中，治疗性凝血剂可能被识别为外来蛋白并诱发抗因子VIII抗体，即所谓的 “抑制剂”。对此类抗体不敏感的药物，无论是重组的还是血浆衍生的，都被称为因子VIII“旁路”制剂，可用于治疗产生抑制剂的病患的出血。
确定重组因子VIIa浓缩物与血浆衍生浓缩物比较治疗产生抑制物的血友病患者急性出血的临床疗效。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病组囊性纤维化试验注册库（Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Cystic Fibrosis Trials Register），其中包括从综合电子数据库检索确以及手工检索到的相关期刊和会议论文集摘要的参考文献。
最近检索凝血病组试验注册库的时间： 2015年9月23日。
在血友病患者中比较重组因子VIIa浓缩物与人血浆衍生浓缩物（高剂量人或重组因子VIII或因子IX浓缩物；非活化凝血酶原复合物浓缩物；活化凝血酶原复合物浓缩物）的随机和准随机对照临床试验。 与动物衍生产品比较的试验被排除在外。
两位作者独立评价试验（合格性和偏倚风险）并提取资料。由于纳入的试验没有一致的结局和比较，因此未能进行meta分析。
共确定了15项试验，其中两项（涉及69名受试者）符合分析条件。 两项试验都显示出研究方法的缺陷，并且没有显示出一种治疗优于另一种治疗。重组因子VIIa和活化的凝血酶原复合物浓缩物在两项试验中似乎具有相似的止血疗效，且不会增加血栓栓塞的风险。
译者：苏值宽（马来西亚国立大学牙医学院），审校：张兴悦（北京中医药大学人文学院2018级英语医学专业），2022年5月7日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com