系统综述问题

对于将囊性纤维化跨膜传导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR）基因的正确复制品直接传送至囊性纤维化患者的肺部以治疗进行性肺部疾病，我们回顾了有关其效果的证据。

研究背景

在囊性纤维化中，一种称为囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的基因编码蛋白存在缺陷。囊性纤维化患者会遭受进行性肺部感染和损害，导致预期寿命缩短。能够将有缺陷CFTR基因的正确复制品传送至肺部细胞的药物可能是一种有效的治疗方法。

检索日期

证据检索日期截至：2016年4月20日。

研究特征

我们发现了4项研究，涉及302人，可纳入本综述。研究持续29天至13个月。其中三项研究纳入12岁及以上的男性和女性，一项研究仅纳入成年男性。研究比较了基因疗法与虚拟疗法（安慰剂），两者都是以雾气形式吸入肺部。这些研究的设计与药物使用不同。这意味着我们无法合并它们的结果。

主要结果

其中三项研究（纳入规模最大和最新的研究）表明，接受基因治疗的CF患者的某些肺功能指标有所改善。我们没有发现任何与临床更相关的结局（例如生活质量、治疗负担或肺部疾病复发）因治疗而得到改善。在一项研究中，接受CFTR基因转移剂的患者更常见“类似流感”症状，但在一项更大规模的研究中，当重复使用该药剂时，并未报告出现这种情况。在那些使用基因转移剂的患者中，他们下呼吸道中的分子和盐的移动与健康人更加相似。

目前，有限的获益证据并不支持将其作为常规疗法。我们建议未来的研究要明确设计和报告，以便将其结果纳入系统综述。

证据质量

最新研究提供了详细信息，说明了如何将受试者完全随机地分入不同治疗组，因此让我们满意的是，参与研究的人都有同等的机会进入任一组（CFTR基因转移剂或安慰剂），并且没有人能够确定下一个人将会被分入哪组。其他研究报告称，将人们随机分成几组，但没有具体说明如何分组，所以我们不能确定他们被分到任一组的机会是否均等。我们相信，进行全部研究的临床医生都不知道受试者正在接受哪种治疗，并且在三项研究中，受试者也不知道这些情况；但我们不能确定参与最新研究的人是否知道他们正在接受哪种治疗，以及这些知识可能对结果产生什么影响。不幸的是，这些研究并没有清楚地报告所有结果；有时结果没有以我们可以用于综述的方式报告，有时根本未进行报告。这降低了我们判断整体结果的质量。