由于化疗的引入，骨肉瘤患儿的生存率显著提高。目前使用的大多数治疗方案是基于阿霉素、顺铂、甲氨蝶呤（methotrexate, MTX）和/或异环磷酰胺的联合应用，其中MTX似乎是最有效的药物之一。然而，在文献中，这并没有得到明确的证明。关于使用MTX治疗被诊断为原发性高度恶性骨肉瘤的患儿和青少年的明智决策应以高质量的抗肿瘤和不良反应证据为基础。

这项系统综述主要针对（随机）对照试验。作者发现，没有研究表明干预组和对照组之间唯一的区别是MTX的使用。他们确实发现了一项MTX与顺铂比较的RCT。由于这项研究报告不充分，因此无法评价其偏倚风险。生存率无法评价，也没有证据表明治疗组之间的应答率有显著差异。然而，发现有利于用MTX治疗的毒副反应发生率方面存在显著差异，但是在改善生活质量方面似乎使用顺铂治疗更占优势。应当注意的是，这项研究是在不同治疗时期进行的。目前，单一药物治疗骨肉瘤被认为是不够的。对于其它联合和不联合MTX的疗法，没有研究是可用的。还需要更多高质量的研究。目前，作者正在等待关于5项研究的更多细节，这些研究目前的可用资料不足以评价，没有纳入本项综述的资格。