综述问题

我们回顾了他汀类药物对儿童遗传性高胆固醇血症治疗的有效性和安全性的证据。

研究背景

家族性高胆固醇血症是一种伴随血液胆固醇水平升高的遗传性疾病。血管疾病，即血管阻塞，通常发生在较早的年龄，尤其是男性。因此，病人需要从儿童时期开始终身服用药物治疗，以降低血液中的胆固醇。对于家族性高胆固醇血症的儿童而言，饮食是最主要的治疗选择。对于药物，消胆胺和降脂树脂II号是有效的，但因为其服用口味不佳导致耐受性较差，原计划的治疗方案一般不被遵守。他汀类药物的出现改善了儿童的治疗，本综述更新了之前发表的版本。

检索日期

证据更新至：2019年11月4日。

研究特征

本综述包括9项研究，1177名年龄在4岁至18岁之间的杂合子家族性高胆固醇血症患者。研究比较了不同的他汀类药物治疗和不含药物的物质(称为安慰剂)，受试者被随机分配到其中一组进行治疗。各项研究持续时间为12周到104周不等。

主要结局

通常来说，干预和随访时间是比较短的（中位数为24周；范围从6周到2年不等）。他汀类药物可能降低所有时间点的平均低密度脂蛋白胆固醇浓度(高质量证据)。在任何时间点，治疗组和安慰剂组的肝酶、血清天冬氨酸和丙氨酸转氨酶以及肌酶、肌酐激酶的水平均无差异(低质量证据)。两组患者发生肌病(肌肉组织疾病)和副作用的风险非常低且相似(低质量证据)。两种他汀类药物，辛伐他汀和普伐他汀可能对两种主要的受胆固醇水平升高影响的血管有积极作用(低质量证据)。

证据质量

所有9项研究报告了盲法（实施偏倚和检出偏倚）；每项研究都采用双盲，表明在治疗过程中受试者和参与治疗的人员也实施了盲法。在2项研究中，受试者如何被分配到治疗组（选择偏倚）的信息被清楚地展示出来，但在其余7项研究中，这一信息没有被清楚地陈述。对于调查人员是否知道哪个治疗组的受试者将被纳入（选择偏倚），或者是否有选择性报告（报告偏倚），信息尚不足，但这种可能性很小。总之，可以说所有的研究都被实施的较理想，我们不认为上述任何因素对结果产生了负面影响。证据质量从高（血清低密度脂蛋白（LDL）胆固醇变化）到中（不良事件）到低（血管壁（颈动脉内膜中层）厚度变化、生长和成熟指标变化、肝功能障碍、肌病和血壁内皮功能变化）。