系统综述问题
我们回顾了有关造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation, HSCT）对戈谢病患者影响的证据。
研究背景
戈谢病是一种由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起的遗传性疾病。这会导致成分复杂的脂质某些类型的血细胞中蓄积。这些异常细胞会导致戈谢病患者出现疼痛、疲劳、贫血、黄疸和骨骼损伤。某些类型的戈谢病还可能导致神经损伤。目前戈谢病的治疗主要是酶替代疗法，费用昂贵。在一些严重的情况下，造血干细胞移植用于治疗戈谢病患者。这种手术风险高，有时会导致个体死亡。
文献检索日期
证据检索截至：2017年1月19日。
研究特征
我们还没有发现任何试验可以证明该手术治疗戈谢病患者的有效性和风险。
主要研究结果
我们还没有发现任何评估该手术在戈谢病患者中的有效性和风险的试验。评价中未纳入试验。截至2017年1月，我们尚未确定任何相关试验。因此，我们计划，直到新的试验发表，不对本综述进行更新。
证据质量
我们还没有发现任何评估该手术在戈谢病患者中的有效性和风险的试验。
HSCT是一种有永久治愈潜力的治疗形式。然而，与目前使用的其他保守措施（酶替代疗法、底物还原疗法）相比，尚无临床试验评估这种疗法的安全性和有效性。
截至2017年3月，本综述未纳入任何试验，也尚未确定任何相关试验。因此，我们计划，直到新的试验发表，不对本综述进行更新。
戈谢病是最常见的溶酶体贮积症，由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起。目前，对该疾病的治疗方法包括酶替代疗法、底物还原疗法和造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation, HSCT）。HSCT是一种高风险手术，可能对减缓戈谢病患者骨骼和神经系统变化具有长期益处。本综述是先前发表的Cochrane系统综述的更新版本。
确定HSCT有关以下方面在戈谢病患者中的作用：与手术相关的死亡风险；改变病程的功效；神经病变型（2型和3型）中神经表现的停止或消退。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病组试验注册库（Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Trials Register），包括从综合电子数据库的检索中确定的参考文献、手工检索相关期刊和会议论文集摘要。
最近一次检索囊性纤维化试验注册库的时间是：2017年1月19日。
我们还检索了以下网站：www.clinicaltrials.gov；WHO国际临床试验注册平台门户；www.genzymeclinicalresearch.com。对上述网站资料检索截止日期：2017年3月2日。
在所有年龄段的戈谢病患者中将干细胞移植与酶替代疗法、底物还原疗法、对症治疗、不治疗进行比较的所有随机对照试验、准随机对照试验和临床对照试验。
我们独立评估了对试验的纳入，但未确定相关试验。
检索确定了32项试验，所有这些试验都不符合纳入综述的条件。
译者：王怡然（北京中医药大学人文学院2019级英语专业医学方向），审校：徐添天（北京中医药大学循证医学中心）。2021年11月1日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com