系统综述问题
我们评价了关于镰状细胞病患者接受造血干细胞移植的治愈率和风险的证据。
背景
镰状细胞病是一种遗传性疾病，主要特征是血液中存在畸形的镰状红细胞。这些细胞剥夺组织的血液和氧气，导致周期性和反复的疼痛发作。并发症包括急性胸部综合征和中风。虽然镰状细胞病对预防和支持措施有反应，例如使用预防性抗体和定期输血，但这些并不能治愈镰状细胞病。使用造血干细胞移植涉及用健康供体的干细胞替换畸形的红细胞及其干细胞，从而生成正常的红细胞。这些干细胞可以来自健康个体的骨髓或血液（脐带血或外周血）。本综述是已发表综述的更新版本。
检索日期
证据检索截至：2019年12月9日。
研究特征
没有试验被纳入到本综述。有一项正在进行的试验，未来可能有资格纳入。
关键结果
目前还没有随机对照试验评价获益和风险、最合适的干细胞来源、或镰状细胞病患者中最符合条件的受试者（有无经历过严重并发症的人均可）。
关于使用造血干细胞移植提高存活率和预防镰状细胞病相关症状和并发症的报告目前仅限于观察性研究和其他不太可靠的研究。我们没有发现任何符合的随机对照试验来评价造血干细胞移植的获益或风险。然而，有一项正在进行的半随机试验对比了造血干细胞移植与标准治疗，因此，本系统综述指出，有必要开展多中心随机对照试验，通过比较镰状细胞病患者的镰状细胞状态和疾病严重程度，评价造血干细胞移植的获益和可能的风险。
镰状细胞病是一种遗传性疾病，由于其镰状血红蛋白而导致红细胞缺陷。主要的治疗干预措施包括预防和支持措施。进行造血干细胞移植的目的是替换有缺陷的细胞及其祖细胞（造血干细胞）以治疗疾病。本综述是已发表综述的更新版本。
确定干细胞移植是否可以提高存活率，并预防与镰状细胞病相关的症状和并发症。研究干细胞移植对镰状细胞病患者的风险和潜在的长期获益。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病组的血红蛋白病试验注册库（Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Group's Haemoglobinopathies Trials Register），该注册库由Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）（更新了Cochrane图书馆的每一期新刊）的电子检索和MEDLINE的季度检索汇编而成。我们还检索了试验注册库，以获取截至2020年4月正在进行的试验。
最近一次检索试验注册库的时间是：2019年12月9日。
比较任何干细胞移植方法与其他方法或与任何预防或支持性干预措施（如定期输血、使用羟基脲、抗生素、止痛药、补充氧气）在镰状细胞病患者中效果的随机对照和半随机试验，不论镰状细胞病的类型、患者性别和环境。
没有试验符合本综述的纳入标准。
我们通过检索确定了12项可能符合条件的试验；我们排除了其中的11项，剩下的是一项正在进行的试验，可能有资格纳入未来版本的综述。
译者：李小玉（北京中医药大学循证护理研究中心），审校：温海煜（北京中医药大学人文学院）。2022年1月27日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com