系统综述问题
我们评价了关于基因治疗在镰状细胞病后存活和预防镰状细胞病相关症状和并发症方面的效果和安全性的证据。
系统综述背景
镰状细胞病是因为孩子从父母双方那里继承了产生血红蛋白的错误基因。这种疾病与早年经常患病有关，通常比一般人群更早死亡。通过基因治疗，正常的基因替代这些有缺陷的基因。
检索日期
证据检索截止到：2020年9月21日。
关键结果
我们寻找了在治疗镰状细胞病时使用这种方法将产生血红蛋白的错误基因替换为正常基因的试验。没有发现任何试验可以提供关于基因治疗对这种疾病的风险或获益的可靠证据。有必要进行试验以评价镰状细胞病基因治疗的获益或风险。
没有报告镰状细胞病基因治疗的随机或半随机临床试验。因此，对于镰状细胞病的基因治疗实践，无法得出客观的结论或做出建议。本系统综述表明需要设计良好的随机对照试验以评价基因治疗镰状细胞病的获益和风险。
镰状细胞病包括一系列遗传性疾病，其特征是存在至少一个血红蛋白S(Hb S)等位基因和第二个可能允许血红蛋白聚合异常而导致症状性疾病的异常等位基因。
常染色体隐性遗传疾病（如镰状细胞病）是基因治疗的良好候选者，因为只要突变基因的一个正常复制体就可以在患病细胞中恢复正常表型。本综述是先前发表的Cochrane综述的更新版本。
本综述的目的是：
-确定基因治疗是否可以提高存活率并预防与镰状细胞病相关的症状和并发症；
-检查与镰状细胞病患者潜在长期获益相比，基因治疗的风险。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病组试验注册库（Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Trials Register），涵盖了来自综合电子数据库的文献，并且检索了相关期刊与会议论文摘要。我们同时检索了线上试验注册库，
最近一次检索血红蛋白病组试验注册库的时间是：2020年9月21日。
基因治疗的所有随机或半随机临床试验（包括任何相关的1、2或3期试验），适用于所有镰状细胞病患者，无论不考虑年龄和试验环境
没有发现镰状细胞病的基因治疗试验。
没有报告镰状细胞病的基因治疗试验。
译者：温海煜（北京中医药大学人文学院），审校：徐添天（北京中医药大学循证医学中心）。2022年1月10日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com