本综述的研究问题
我们系统评价了当前证据，以探讨与羟基脲（hydroxymarbamide）以及其他治疗或标准护理相比，定期长期输注红细胞是否有助于减少镰状细胞病患者慢性胸部并发症的发生或进展。本文为之前发表的Cochrane系统评价的更新。
研究背景
血红蛋白是红细胞的主要成分，它将氧气从肺部输送到身体的各个部位。镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白紊乱的疾病。在患有镰状细胞病的人中，红细胞失去氧气而变得坚硬，且形状通常像新月形。这些坚硬的细胞会阻塞血管，引起包括肺部在内的全身问题。镰状细胞病最常见的两种慢性胸部并发症是肺动脉高压和慢性镰状肺病。肺动脉高压是指肺动脉（向肺供血的动脉）的血液压力升高超过正常值的病理状态。这些动脉中的血液压力增高与死亡风险增加相关。慢性镰状肺病是由肺损伤和肺组织丢失引起的。
为镰状细胞病患者定期输血，通过用外源性的非镰状细胞代替患者血液中的镰状细胞，从而减少病人自身血液中镰状细胞的数量。定期输血已经被证明可以降低镰状细胞病患者中风的风险。本研的目的是探索给镰状细胞病患者定期长期输血是否会导致新的慢性胸部并发症的减少或延缓已发生的慢性胸部并发症的进展。同时分析由于慢性胸部并发症及输血的不良反应而导致的死亡率。
研究特征
证据检索截至2019年9月19日。我们在此次更新的系统综述中没有发现其他新的相关研究。
主要结果
由于没有找到相关的随机对照试验，所以没有结果呈现。我们需要设计一项至少有946名受试者的研究，以便能够检测出死亡人数从12/100下降到6/100。
证据质量
没有来自随机对照试验的证据可以回答本综述的问题。
今后有必要进行随机对照试验，研究长期输血疗法在肺动脉高压和慢性镰状肺病中的作用。由于这种疾病发生发展的长期性，此类试验应采用客观和主观相结合的方法，在干预前后反复评估受试者。
镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白紊乱的疾病，可导致严重的疼痛、严重的终末器官损伤、肺部并发症和过早死亡。在全球范围内，由于两种异常血红蛋白（β珠蛋白）基因的遗传，镰状细胞病（SCD）是最常见的严重单基因疾病之一。镰状细胞病最常见的两种慢性胸部并发症是肺动脉高压和慢性镰状肺病。这些并发症会导致发病率（如运动耐力降低）和死亡率增加。
这是Cochrane 系统评价的更新，2011年首次发布，2014年和2016年更新。
我们想确定，将常规长期输血方案与标准治疗、羟基脲（hydroxyurea）或其他药物治疗进行比较，是否在以下方面显示出差异：与慢性胸部并发症相关的死亡率；确切的慢性胸部并发症的严重程度；慢性胸部并发症的发生和进展；严重不良事件。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传性疾病组的血红蛋白试验专业注册库（ Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Haemoglobinopathies Trials Register）。检索截止日期：2019年9月19日。
我们还检索了以下数据库中的随机对照试验：Cochrane对照试验注册中心（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）（Cochrane图书馆，2018年11月14日第10期）、MEDLINE（从1946年开始）、Embase（从1974年开始）、CINAHL（从1937年开始）、输血证据库（从1950年开始）以及正在进行中的临床试验数据库（截至2018年11月14日）。
本研究所纳入随机对照试验的研究对象为具有四种常见镰状细胞疾病基因型（即Hb SS，Sβº，SC或Sβ +）之一的任何年龄段的患者，这些随机对照试验将常规的红细胞输注方案（简单或交换输注）与羟基脲、任何其他药物治疗或旨在减少慢性胸部并发症（慢性镰状肺和肺动脉高压）发展或进展的标准护理进行对比。
我们使用了Cochrane推荐的标准方法学流程。
未检索到符合纳入标准的研究。
译者：郑启艳（北京中医药大学东直门医院），审校：杨鸣（北京中医药大学循证医学中心），2020年7月20日。