由于GTN的低患病率和高化学敏感性，关于它的RCT很少见。由于化疗药物可能会产生严重的副作用，理想的治疗应该在副作用最小的情况下实现最佳的疗效。对于甲氨蝶呤耐药或复发性低危GTN，通常的治疗方法是使用连续五天的放线菌素D，如果需要进一步的挽救性治疗，则接着使用MAC（甲氨蝶呤、放线菌素、环磷酰胺）或EMA/CO（依托泊苷、甲氨蝶呤、放线菌素D、环磷酰胺、长春碱）。然而，连续五天使用放线菌素D会比放线菌素静脉冲击化疗的副作用更大，因此，在甲氨蝶呤初级治疗失败的情况下需要比较这两种方案的相对有效性和安全性。

对于高危GTN，EMA/CO是一线治疗中最常用的治疗方法，以及和铂-依托泊苷合并用药，尤其是EMA/EP（依托泊苷、甲氨蝶呤、放线菌素D/依托泊苷、顺铂），则更适合作为挽救性治疗。一些替代品，包括TP/TE（紫杉醇、顺铂/紫杉醇、依托泊苷）、BEP（博来霉素、依托泊苷、顺铂）、FAEV（氟尿苷、放线菌素D、依托泊苷、长春新碱）、和FA（5-氟尿嘧啶（5-FU）、放线菌素D），可能与EMA/EP同样有效，而且副作用更少；然而，从现有证据来看，这一点并不明确，仍旧需要进行更多设计良好的RCT。在英国，由于患有此类疾病的患者很少，因此将耐药性/复发性GTN的干预措施进行对比的RCT非常具有挑战性。因此，需要国际多中心合作来提供研究所需的高质量证据，以确定哪种挽救性治疗的方案在低危及高危的疾病中具有最大的疗效-毒性比。未来的研究应当包括对继发性肿瘤的经济评估和长期监测。