系统综述问题
本系统综述的作者试图评价托吡酯治疗原发性震颤的有效性与安全性。
研究背景
原发性震颤是一种身体部位无法控制的摇晃或颤抖。虽然其对预期寿命的影响并无害处，但通常会加重并可能导致残疾。通常使用药物（普萘洛尔和扑米酮）进行治疗，但这些药物可能对四分之一到一半的原发性震颤患者无效。一些专家表示，另一种药物，即托吡酯，可用于治疗该疾病。
研究特征
我们在医学数据库中检索了在原发性震颤的成年患者中进行的托吡酯组与安慰剂组（一种假药片）或任何其它药物组的比较研究。我们发现了三项比较托吡酯与安慰剂的研究，涉及309名患有中度至重度原发性震颤的受试者。
主要研究结果
托吡酯对日常活动的影响、停止治疗的风险和副作用尚不明确，因为证据质量从极低到低。
证据质量
我们仅发现少数研究的方法存在问题，因此我们无法就托吡酯的疗效如何以及是否有副作用得出明确的结论。
本系统综述强调，有限的资料和极低到低质量证据表明，托吡酯治疗ET患者会有明显的疗效和治疗限制性不良事件的发生。需要进一步研究以评价托吡酯对ET的疗效和安全性。
原发性震颤（essential tremor, ET）是最常见的运动障碍性疾病之一。治疗主要以药物治疗为主，普萘洛尔和扑米酮被认为是临床一线治疗药物。然而，这些治疗可能对25%~55%的人无效，且经常伴随严重不良事件（adverse events, AEs）。由于这些原因，评价ET的其它治疗方法是值得的。托吡酯被认为是治疗ET的潜在有效药物，但尚未确定其疗效和安全性。
评价托吡酯治疗原发性震颤的疗效和安全性。
我们进行了没有语言限制的系统检索，以确定Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）、MEDLINE（1966年1月至2017年1月）、Embase（1988年1月至2017年1月）、英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence, 1999年至2017年1月）、美国临床试验注册平台（Clinicaltrials.gov, 1997年至2017年1月）和世界卫生组织国际临床试验注册平台（World Health Organization International Clinical Trials Registry Platform, ICTRP；2004年至2017年1月）中的所有相关试验。我们检索了生命科学引文索引（BIOSIS Citation Index, 2000年至2017年1月）中的会议论文。我们手动检索了灰色文献和已确定的研究与系统综述的参考文献列表。
我们纳入了所有托吡酯组与安慰剂组/开放对照组或任何其他治疗组的随机对照试验（randomised controlled trials, RCTs）。我们纳入了根据公认的、经过验证的诊断标准对ET进行诊断的研究。我们排除了对继发性震颤患者开展的研究和仅报告神经生理学参数以评价结局的研究。
两名综述作者使用资料收集表独立收集并提取资料。我们评价了偏倚风险和证据质量。我们使用固定效应meta分析进行资料综合。
本系统综述纳入了三项比较托吡酯和安慰剂的试验（309名受试者）。这些试验的总体偏倚风险高。证据质量从极低到低。与安慰剂组相比，接受托吡酯治疗的受试者，其功能性残疾有了显著改善，戒断风险增加（风险比（risk ratio, RR）=1.78, 95%置信区间（confidence interval, CI）[1.23, 2.60]）。接受托吡酯治疗的受试者出现了更多不良事件，尤其是出现感觉异常、体重减轻、食欲下降和记忆困难。
译者：李弘佳（北京中医药大学人文学院2021级英语医学方向），审校：宋英琼（北京中医药大学人文学院2022级翻译硕士），2024年1月3日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com