系统综述背景
青少年肌阵挛性癫痫(Juvenile myoclonic epilepsy, JME)的特点是醒来后肩部和手臂肌肉不自主(不受控制)地抽搐,且通常始于儿童时期。
研究特征
我们在科学数据库中检索了将抗癫痫药物托吡酯与安慰剂(一种假治疗)或与另一种抗癫痫药物治疗JME患者进行对比的临床试验。我们想评价托吡酯的效果以及副作用。
关键结果
我们纳入并分析了涉及83名受试者的3项随机对照试验(将患者随机分入两个或多个治疗组之一的临床研究)。根据这些试验中的信息,发现托吡酯似乎比丙戊酸耐受性更好,但并不比丙戊酸更有效。托吡酯似乎比安慰剂更有效,但这是基于对少数受试者的研究得出的结果。
证据质量
这些研究为极低质量证据,应谨慎解释结果。需要更多有大量受试者的随机对照试验来测试托吡酯对JME患者的有效性和耐受性。未来的试验应该是精心设计的和双盲的(受试者和研究人员在收集结果之前都不知道接受了哪种治疗)。
结论
本系统综述没有提供足够的证据支持使用托吡酯治疗JME患者。
证据截至2021年8月。
自从本系统综述的上一版本于2019年发表以来,我们未发现新的研究。本系统综述没有提供足够的证据支持使用托吡酯治疗JME患者。基于目前有限的可用数据,托吡酯似乎比丙戊酸耐受性更好,但在疗效方面无明显优于丙戊酸之处。需要使用设计良好的大样本双盲RCT来测试托吡酯对JME患者的疗效和耐受性。
托吡酯是一种较新的广谱抗癫痫药(antiepileptic drug, AED)。一些研究表明托吡酯对治疗青少年肌阵挛性癫痫(juvenile myoclonic epilepsy, JME)有益。然而,目前尚无系统综述来确定托吡酯对JME患者的疗效和耐受性。
这是Cochrane综述的更新版本,综述于2015年首次发表,最后更新于2019年。
评价托吡酯治疗JME的疗效和耐受性。
对于此次更新,我们于2021年8月26日检索了Cochrane研究注册库(CRS Web)和MEDLINE(Ovid, 1946年至2021年8月26日)。CRS网站纳入了PubMed、Embase、美国临床试验注册平台(Clinicaltrials.gov)、世界卫生组织国际临床试验注册平台(International Clinical Trials Registry Platform, ICTRP)、Cochrane对照试验中心注册库(the Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL)和Cochrane癫痫组专业注册库(Cochrane Epilepsy Groups Specialized Registers)的随机或半随机对照试验。
我们纳入了评价托吡酯与安慰剂或与其他AED治疗对JME患者疗效的随机对照试验(randomized controlled trials, RCT),结局为有效者比例和发生不良事件(adverse events, AE)的受试者比例。
两位系统综述作者独立筛选检索到的标题和摘要,选择纳入的研究,提取资料,交叉检查数据的准确性并评价研究的方法质量。
我们共纳入3项研究,涉及83名受试者。就疗效而言,与安慰剂组的受试者相比,托吡酯组有更大比例的受试者的主要全身性强直阵挛发作(PGTCS)减少了50%或更多(RR=4.00, 95% CI [1.08, 14.75],共1项研究,涉及22名受试者,极低质量证据)。对于肌阵挛发作减少50%或更多的受试者来说(RR=0.88, 95% CI [0.67, 1.15],共1项研究,涉及23名受试者,极低质量证据)或对于PGTCS来说(RR=1.22, 95% CI [0.68, 2.21],共1项研究,涉及16名受试者,极低质量证据),或对于无发作的受试者来说(RR=1.13, 95% CI [0.61, 2.11],共1项研究,涉及27名受试者,极低质量证据),托吡酯和丙戊酸之间没有显著差异。关于耐受性,我们将与托吡酯相关的AE列为中度至重度AE,而将59%与丙戊酸相关的AE列为重度(共2项研究,涉及61名受试者,极低质量证据)。此外,丙戊酸组的全身毒性评分高于托吡酯组。
总体而言,我们认为3项研究都存在高损耗偏倚风险和不明确的报告偏倚风险。我们判断这些研究在其余领域(选择偏倚、实行偏倚、检测偏倚和其他偏倚)具有低偏倚风险到不明确的偏倚风险。我们使用GRADE方法判断,结局总体上为极低质量证据。
译者:杨雯珺(北京中医药大学人文学院),审校:温海煜(北京中医药大学人文学院)。2022年2月7日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位,北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责,联系方式:tina000341@163.com