综述问题

我们评价了在高危神经母细胞瘤患者中，在强化化疗（大剂量化疗）和随后的自体（来自同一人）骨髓移植（造血干细胞移植）后，作为巩固后治疗的一部分，加用维甲酸的效果。在先前的治疗消除可检测肿瘤后，巩固疗法试图清除可能残留的癌细胞。在巩固治疗之后应用后巩固治疗。对于两项主要结局和五项次要结局，研究者比较了加用维甲酸、相同的预处理方案使用安慰剂（非活性）维甲酸或不添加维甲酸。主要结局是总生存率（未死亡的受试者）和治疗相关死亡率（因干预并发症而死亡的受试者）。次要结局是无进展生存率（病情没有恶化）、无事件生存期（未发生任何特定组事件）、早期和晚期毒性（有害影响）以及与健康相关生活质量。

研究背景

神经母细胞瘤是一种罕见的癌症疾病，主要影响婴幼儿。高危人群容易传播疾病和增加其他不良事件风险。在有高危神经母细胞瘤的患者中，维甲酸可阻止实验室细胞培养中不受控制的细胞生长，并可能减少大剂量化疗和随后的自体造血干细胞移植后的肿瘤复发。

研究特征

证据截至2016年11月24日。我们纳入了一项单独的随机试验，50人被分配大剂量化疗后加用维甲酸，随后进行自体造血干细胞移植，48人被分配接受相同的治疗，但未加用维甲酸。

主要结果

更新检索没有发现任何新的研究。两种治疗方案的总生存率和无事件生存率没有差异。其他结局（包括与不良事件相关的结局）未得到充分报告。在高危神经母细胞瘤患者中，在大剂量化疗和随后的自体造血干细胞移植后，作为后巩固治疗的一部分的额外维甲酸可能无法改善患者的生存率，而且我们缺乏关于其安全性的信息。我们需要更多的研究才能得出可靠的结论。

证据质量

证据基于一项研究。这项单独纳入的研究证据质量低。