系统综述问题
运动神经元病症状的管理疗效是什么？
背景
运动神经元疾病又称肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的、无法治愈的疾病，影响参与身体部位的运动神经。运动神经元疾病会随着时间的推移恶化，影响四肢的肌肉，讲话，吞咽和呼吸。运动神经元疾病患者体会到一系列症状，包括一些体能的局限，疼痛，痉挛，痛性痉挛，吞咽困难和呼吸困难。重要的是要意识到临床试验可能不能表明一项治疗是有效的，几个原因 是不关治疗本身的疗效影响，例如当有太少的参与者在一项临床试验中或研究人员选择无效剂量。
系统综述的特点
我们检索了针对管理运动神经元疾病症状的Cochrane系统综述。我们找到了九个适合本研究目的的系统综述。这些系统综述评价了对疼痛，痛性痉挛，痉挛，和流涎的治疗随机对照试验，并评估机械通气效果（无创通气）、肠内管饲，重复经颅磁刺激、运动治疗、多学科护理。 所纳入的试验比较了治疗与非活动治疗（安慰剂或假疗法）或常规护理。
证据的主要结果和质量
目前有许多对疼痛的临床治疗，但目前没有很强关于对运动神经元疾病患者疗效性的资料。
有证据显示美金刚和四氢大麻醇可能是对肌萎缩侧索硬化症痉挛无效的而维生素E可能是对肌萎缩侧索硬化症痉挛无效的。太少随机对照试验有关于其他治疗，如L-苏氨酸、加巴喷丁、利罗登、利鲁唑，和巴氯芬。除了利鲁唑，本系统综述没有报告其他药物引起的不良反应。
不确定运动是否可以改善肌肉僵硬（痉挛）。锻炼可能改善残疾，但可能不能改善生活质量。痉挛的其他干预措施尚未在随机对照试验研究过。
无创机械通气可能可提高肌萎缩侧索硬化症患者的生存率和生活质量；它也许不能提高延髓功能不好的患者的生存率。本系统综述没有评估何时该开始无创机械通气。
注射一次肉毒杆菌毒素到唾液腺可能短期的改善唾液分泌过多和流口水，和生活质量（数周而不是数月）。
目前，对照试验没有证据表明用管喂食以提供营养是否有好处，也没有任何证据表明多学科护理是否是有益或有害的。不确定经颅磁刺激是否能对提高运动神经元疾病患的残疾或活动受限是有效益。然而，在多学科治疗或其他治疗方法的证据不足，不应被解释为治疗无效。
只有痛性痉挛的综述报告不良事件发生。这些试验大多太少参与者以便可以可靠地评估不良事件或排除不寻常的事件。
需要更多的研究来确定哪种治疗方法有助于管理那些运动神经元疾病患者症状，使用合适的试验类型和结果的研究措施。
本概述最新更新日期为2016年十一月。
本文强调了Cochrane系统综述缺乏有力的证据在干预措施以管理运动神经元病症状。重要的是要意识到临床试验可能不能表明一项治疗的效性，例如统计能力不足、剂量的选择错误 、不敏感的测量指标或不恰当的参与资格。这些试验大多太少参与者以便可靠地评估治疗的不良影响。运动神经元病症状的性质使得它很难研究临床认可或推荐的做法，无论证据支持水平的实践。将会是不道德的，例如，设计一项安慰剂对照试验或不给予多学科护理以治疗运动神经元病患的疼痛当已有干预措施以管理运动神经元病症状。因此不太可能会有以安慰剂做对照的随机对照试验在这些领域。
我们需要更多有适当设计，强大的研究方法，和足够时间的临床研究去解决变换的需求 -运动神经元疾病患者和他们的照顾他们的人 -有关于运动神经元疾病的进展和死亡率。运动神经元病症状干预的有效性的临床试验之间有显著的差距，如假性延髓情绪不稳和认知和行为上的困难。未来的研究应该使用可靠的适当的测量指标，有内部有效性和外部有效性的，并对正要测量的变化是敏感的（如生活质量）。
运动神经元疾病，也被称为肌萎缩侧索硬化症，导致一系列症状的对症治疗，但治疗效果的证据是有限的。
总结Cochrane系统综述运动神经元疾病对症治疗的证据。
我们在2016年11月15号从Cochrane系统综述数据库（Cochrane Database of Systematic Reviews, CDSR）检索了运动神经元疾病对症治疗的系统综述。我们用Assessment of Multiple Systematic Reviews (AMSTAR)工具和GRADE分级方法评估了纳入的综述的试验方法质量。我们遵循Cochrane研究（系统综述）标准的研究筛选和资料提取程序。我们以描述和列表的方式报告我们的发现。
我们纳入了九项评价治疗运动神经元病患干预的Cochrane系统综述。三个系统综述是没有纳入任何随机对照试验，然而，它们都报告了非随机对照试验的证据。其余六个系统综述多纳入一项或两项原始研究。我们认为所有包含的综述都是高质量的。
疼痛的药物治疗
在Cochrane系统综述中没有随机对照试验证据探讨对运动神经元病患疼痛药物的疗效。
痛性痉挛的治疗
有证据表明（13项随机对照试验，N = 4012），运动神经元病患的痛性痉挛治疗，相比安慰剂组：
美金刚和四氢大麻醇可能是无效的（中等质量的证据）
维生素E可能有很少或没有效果（低质量的证据）；
L-苏氨酸、加巴喷丁、利罗登、利鲁唑，和巴氯芬的影响是不确定的因为证据的质量是非常低或临床试验指定了测量指标但没有指定数值数据。
本系统综述报告了利鲁唑的不良反应，但尚不清楚其他干预措施是否有不良反应。
痉挛的治疗
不确定耐力运动计划是否改善痉挛或生活质量，在运动计划三个月后测定，因为证据的质量非常低的（1项随机对照试验，比较“日常活动”，N =25）。本文没有探讨其他的方法，如使用巴氯芬因为没有随机对照试验。
支持呼吸功能的机械通气
无创通气跟标准的照顾比较可能提高呼吸功能不全和延髓功能正常以及中度受损的人生存率的中植和生活质量，并改善生活质量而不是改善延髓功能差的人的生存（1项随机对照试验，N = 41，证据质量中等，第二项随机对照试验未提供数据）。本文没有探讨其他方法如气管切开辅助（'invasive’）通风，或评估无创通气的起始时间。
流涎的治疗
注射一次肉毒杆菌毒素到腮腺和颌下腺可能可在4周改善流涎和生活质量相比安慰剂注射，但不是在注射后8周或12周（1项安慰剂随机对照试验的证据质量中等，N = 20）。系统综述的作者们没有发现评价其他治疗方法的临床试验。
肠内管饲以支持营养
没有RCT证据在Cochrane系统综述支持肠内管饲以支持运动神经元病患的营养的利益或损害。
重复经颅磁刺激
不确定重复经颅磁刺激是否改善运动神经元病患的残疾或活动的限制（三项随机对照试验，非常低质量的证据，N = 50）。
运动治疗
有证据表明运动计划三个月后运动可能可以改善神经元病的残疾，但可能不能改善生活质量， 相较与“日常活动”或“常规治疗”包括拉伸 （两项随机对照试验，低质量的证据，N = 43。）
多学科治疗
没有RCT证据在Cochrane系统综述表明运动神经元病的多学科治疗的任何利益或损害。
除了评价治疗痛性痉挛的综述，没有其他系统综述报告不良事件发生。然而，这些试验大多太少参与者以便可以可靠的报告不良事件。
译者：马来西亚 章玉洁；审校：李迅，北京中医药大学循证医学中心