综述研究问题

我们评价了使用生长激素治疗地中海贫血患者效果的证据。

研究背景

地中海贫血症是一种遗传性血液疾病，可导致不同严重程度的贫血。患有较严重的地中海贫血症的患者从儿童早期就需要定期输血，这导致心脏、肝脏和内分泌腺等重要器官积累过多的铁。其中一个危险的腺体是脑下垂体，它分泌生长激素调节人体的生长和功能。如果生长激素的分泌受到铁沉积的干扰，受影响的儿童可能长得不太高。

身材矮小在地中海贫血症患者中很常见。这可能是由各种因素引起的，包括生长激素或其他激素问题，输血不足或营养不良。合成生长激素是治疗地中海贫血患者身材矮小的一种方法，特别是生长激素产生缺陷的儿童。这通常包括在一段时间内，每周数天皮下注射生长激素。然而，目前还不清楚使用合成生长激素是否对地中海贫血患者提供了任何持续或明确的获益。

检索日期

在本次更新中，我们纳入了截至2019年11月14日的证据。

研究特征

我们只发现了一个小型试验供我们评价。该研究纳入20名患有β型地中海贫血的儿童，根据生长图表，他们的身高远远低于正常水平。随机选取10名儿童，在常规（标准）治疗的基础上每日接受生长激素治疗，其余10名儿童仅接受常规治疗。调查人员记录了这些儿童的身高，并每三个月进行一次血液测试。试验进行了一年以上。

主要结果

长高速度是指儿童长高的速度，通过测量一段时间内的身高差来计算（通常以每年厘米为单位）。在本综述中，与未接受生长激素的儿童相比，接受生长激素治疗一年的儿童长高速度更快（平均每年多2.28厘米）。换句话说，那些使用生长激素的人比那些不使用生长激素的人稍微快一些。儿童的身高也可以根据人口的标准图表（身高标准差得分）进行评分。使用这种测量方法，接受生长激素治疗的儿童在一年后的得分与未接受生长激素治疗的儿童相似。这20名儿童没有出现任何副作用。虽然一年口服糖耐量试验组间无明显差异，但接受生长激素治疗的儿童空腹血糖水平较高，尽管仍在正常范围内。该试验没有提供超过一年的信息，因此我们不知道该试验中儿童的成年后的身高是否受到生长激素治疗的任何影响。

目前还没有在地中海贫血患者中进行试验，以检验生长激素治疗在较长时间、不同剂量或不同年龄组的效果；也没有任何研究生长激素疗法对成年后身高或总体幸福感（生活质量）的影响的试验。

证据质量

总的来说，我们认为上述结局（短期增长和副作用）的证据质量为中等，但我们有一个主要的担忧，那就是受试者数量少。

研究结论

根据一项小型试验的中等质量证据，使用生长激素可能会适度改善一些生长指标。然而，没有关于最终身高或生活质量的信息。在对地中海贫血患者使用生长激素的总体获益和风险得出明确结论之前，还需要进行更多的试验。