系统综述问题
苯海索对患有称为肌张力障碍的运动问题的脑瘫患者来说是一种有效的治疗方法吗？
系统综述背景
脑瘫是一种常见的疾病，涵盖了一系列运动问题。一种常见的运动问题是肌张力障碍，这使得脑瘫患者难以控制自己的运动。他们有无法控制的、不想要的——通常是痛苦和苦恼的——肌肉收缩。这种收缩会降低人们移动、进行自我照护活动、说话和参与日常活动的能力。
医生经常使用药物来治疗这种困难的情况，包括苯海索。然而，对脑瘫和肌张力障碍患者开具苯海索的所有益处和危害仍然未知。
研究特征
2017年5月，我们检索了所有研究苯海索对肌张力障碍性脑瘫患者有效性的临床试验。我们纳入了一项澳大利亚的试验，该试验纳入了16名患有脑瘫和肌张力障碍的儿童（10名男孩，6名女孩）。他们的平均年龄为九岁。
孩子们被分成两个不同的组。两组都服用了12周的苯海索和12周的安慰剂（看起来与苯海索相同但没有活性成分的东西），中间有4周的中断时间，在此期间他们都没有服用药物。两组之间的唯一区别是，一组从苯海索开始，然后服用安慰剂，而另一组从安慰剂开始，然后服用苯海索。
主要研究结果
我们没有发现任何证据表明苯海索可有效减轻脑瘫和肌张力障碍儿童的肌张力障碍或改善上臂功能。苯海索可能与副作用风险增加有关（躁动、便秘、口干和睡眠不佳）。有一些证据表明，苯海索可能会改善儿童和家庭围绕改善对日常生活活动的参与度而设定的个人目标。该研究没有评价疼痛或生活质量。
证据质量
我们将证据质量评为低质量，因为一项研究纳入的儿童数量少，并且没有其他研究支持该发现。因此，我们不确定苯海索在减轻肌张力障碍或改善手臂功能和参与脑瘫和肌张力障碍患者日常活动方面的有效性。
目前，关于苯海索治疗脑瘫患者的以下结局的有效性的证据不足：肌张力障碍的变化、不良反应、上肢功能的增加和日常生活活动参与度的提高。该研究没有评价疼痛或生活质量。需要进行更大规模的随机、对照、多中心试验，这些试验还检查对疼痛和生活质量的影响，以确定苯海索治疗脑瘫患者的有效性。
每1000名活产婴儿中多达2.1人患有脑瘫，包括一系列运动问题和运动障碍。脑瘫患者中一种常见的运动障碍是肌张力障碍：持续或间歇性的不自主肌肉痉挛和收缩导致扭曲、重复运动和异常姿势。不自主的收缩通常是非常痛苦和苦恼的，并对活动和参与造成重大限制。
口服药物通常是治疗肌张力障碍的一线药物。苯海索是临床医生经常用于治疗脑瘫患者肌张力障碍的一种药物。
根据世界卫生组织（World Health Organization, WHO）的国际功能残疾健康分类（nternational Classification of Functioning, ICF）领域的损伤、活动和参与，评价苯海索对肌张力障碍性脑瘫患者的影响。我们还评价了服用该药物的人的不良反应类型和发生率。
我们于2017年5月检索了CENTRAL、MEDLINE、Embase、其他八个数据库和两个试验注册库，并检索了参考文献列表和引文以找到更多研究。
我们纳入了比较口服苯海索与安慰剂治疗脑瘫肌张力障碍的随机对照试验。我们纳入了针对任何年龄的肌张力障碍性脑瘫的儿童和成人的研究，无论是孤立的还是伴有痉挛、共济失调、舞蹈症、手足徐动症和/或肌张力减退等相关运动障碍的患者。无论研究作者是否在其研究人群中指定用于诊断肌张力障碍的方法，我们都将其纳入了。主要结局是肌张力障碍和不良反应的变化。次要结局是：活动，包括活动能力和上肢功能；参与日常生活活动；痛；和生活质量。
我们使用了Cochrane推荐的标准方法学程序。
我们确定了一项在澳大利亚开展的符合纳入标准的研究。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验，受试者为16名儿童（10名男孩和6名女孩），主要患有肌张力障碍性脑瘫，平均年龄为9岁（标准差为4.3岁，范围2至17岁）。我们认为该试验在选择、实施、检测、损耗、报告和其他偏倚来源的风险较低。我们将证据的GRADE质量评为低质量。
我们发现，按照Barry Albright肌张力障碍量表（Barry Albright Dystonia Scale, BADS）测量的肌张力障碍变化的平均随访分数没有差异，该量表以5分制量表评价八个身体区域的肌张力障碍（0=0至4=严重），结果总分为0到32分。治疗组的BADS评分高2.67分（95%置信区间（confidence interval, CI） [-2.55, 7.90]；低质量证据），即更严重的肌张力障碍。苯海索可能与不良反应风险增加有关（风险比=2.54，95%CI [1.38, 4.67]；低质量证据）。
上肢功能质量测试的上肢功能平均随访分数没有差异，该测试有四个领域，共同评价36个项目（每个项目得分1或2），总得分为0到100。与对照组相比，治疗组的评分低4.62分（95%CI [-10.98, 20.22]；低质量证据），对应的功能更差。我们发现低质量证据表明治疗组在日常生活活动中的参与度有所提高（以更高的分数表示），通过三个工具衡量：目标实现量表（最多五个功能目标在5分制量表上得分（-2=远低于预期至+2=远高于预期））高18.86分（95%CI [5.68, 32.03]），加拿大职业绩效测量（COPM）的满意度分量表（COPM；对最多五个问题领域的绩效的满意度以10分制评分（1=完全不满意至10=非常满意） ）高2.91分（95%CI [1.01, 4.82]）；而COPM的绩效分量表（在多达5个问题领域的绩效以10分制评分（1=不能做到；10=能够做到非常好））高2.24分。
该研究没有报告关于疼痛或生活质量的数据。
译者：冷严红（北京中医药大学人文学院2018级英语中医药国际传播方向），审校：牛秀岚（北京中医药大学人文学院）。2023年2月16日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com