研究背景
囊性纤维化是一种遗传性的终生疾病，它会导致体内器官生成大量浓稠的粘液。最容易受感染的部位是肺部，粘液会导致胸部反复感染并伴有呼吸困难。另一个易被感染的部位是消化系统。许多患有囊性纤维化的患者会有腹胀和腹痛感，这可能是由便秘或远端肠梗阻综合征引起的。远端肠梗阻综合征指的是过多分泌的粘液与排泄物相结合并粘在肠道上。该梗阻物可使肠道部分或完全阻塞。后者会引发剧烈疼痛、呕吐，并被作为急症处理。因此，为了有效护理患有囊性纤维化的病人，应关注便秘问题，并预防完全性肠梗阻。而且，要认识到便秘和远端肠梗阻综合征对囊性纤维化患者身体的其他方面的影响。腹胀、腹痛和恶心可能会对病人的气道间隙、运动和睡眠质量产生不良影响。由于食欲减退和吸收效果不佳，营养状况也可能因此受到影响。远端肠梗阻综合征可能会影响囊性纤维化患者的药物吸收效果。总之，远端肠梗阻综合征会严重影响患者生活质量。目前临床上使用的泻药有很多种，但开处方时因人而异，所以没有统一的最优治疗策略。因此，本篇综述旨在分析有关远端肠梗阻综合征预防治疗的证据。
检索日期
最后检索时间：2018年6月10日。
试验特征
本项综述纳入1项试验，涉及17名13至35岁的受试者。这些受试者被随机分成两组，一组服用安慰剂（不含有活性药物），另一组服用西沙必利，两组都先服用六个月，然后相交叉，服用另一组药物继续治疗六个月。
主要结果
该试验使用造影来诊断远端肠梗阻综合征，但未提供任何数据，仅表明西沙必利和安慰剂治疗没有任何差异。该试验还表明西沙必利组无不良事件发生。该试验评估了受试者自报告的胃肠症状总积分和单一症状得分。与安慰剂组相比，西沙必利组患者的总胃肠道症状评分有所改善。但单一胃肠症状得分包括腹痛和腹胀（肿胀）则两组无差别。受试者也报告了整体症状得分，结果显示与安慰机组相比，大部分服用西沙必利的受试者感觉服药物好转。
证据质量
证据的总体质量非常低。因该综述只纳入1项试验，我们无法进行数据合并。该试验未提供有关受试者分配或数据缺失的详细信息，而且没有完整报告某些结果。由于受试者人数较少，这降低了结果的准确性。自从该试验被实施以来，西沙必利因其少有但严重的心脏并发症，已被许多国家禁止进入其药品市场。因此，西沙必利不适用于目前的临床实践。
预防远端肠梗阻症状的措施现在缺少研究证据。由于只有一项纳入试验，我们无法对数据进行荟萃分析。此外，纳入试验评估了一种已经被一些国家不再批准上市的促动力剂（西沙必利），该药是在试验开始后被发现有严重心脏病风险，而被一些国家禁止使用。因此，该试验的有限发现不适用于目前的临床实践。
总体而言，相比于针对囊性纤维化患者的呼吸系统并发症研究，针对囊性纤维化患者的胃肠道并发症研究还十分匮乏，需要进行大量研究。
囊性纤维化是最常见的威胁生命的遗传性疾病。它会累及众多器官，尤其是呼吸系统。不过，便秘和远端肠梗阻综合征等胃肠道问题也是囊性纤维化需要重点关注的并发症。它们有着相似的症状，比如腹胀、腹痛，但有不同表现。便秘是指结肠处有排泄物逐渐嵌塞，而远端肠梗阻综合征指的是因排泄物和粘液积聚，在小肠远端形成肿块。该肿块可能部分阻塞肠道或完全阻塞肠道。远端肠梗阻综合征会影响囊性纤维化患者的生活质量和健康状况，比如气道间隙、运动、睡眠和营养状况。需要对患有囊性纤维化的病人进行便秘和完全性肠梗阻的预防性治疗。但是，在临床实践中会采用不同治疗策略。现在缺乏统一的治疗策略。詹姆斯·林德联盟（ James Lind Alliance）在最近的研究重点中强调了这一主题的重要性。
评估不同类型泻药在预防囊性纤维化儿童和成人远端肠梗阻综合征（完全和非完全）的有效性和安全性。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传疾病组试验专业注册库（ Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Trials Register），包括来自综合电子数据库的文献和手动检索的相关期刊与会议论文摘要。检索日期：2018年5月22日。
我们还检索了网上试验注册库。最后检索日期：2018年6月10日。
纳入随机和半随机平行对照试验，比较治疗远端肠梗阻综合征的各种泻药疗法（包括渗透剂、兴奋剂、粘液溶解剂和有多种作用的药剂），不限制剂量，对比安慰剂，或无治疗，或采取替代性泻药疗法，用于不同年龄阶段的胰腺分泌充足或不足的囊性纤维化患者和不同阶段的肺疾病患者的效果。随机交叉试验以个体为基础进行判断。
两位作者独立评估纳入试验的数据，提取结果数据并对纳入数据进行偏倚评估。我们使用GRADE标准评价了证据的质量。
我们纳入了1项持续12个月的交叉试验（17名受试者），受试者被随机分到西沙必利（一种胃动力药）或安慰剂组，每组六个月。该试验大部分偏倚风险条目被评为风险不清楚，报告偏倚为高风险。
影像学评分显示西沙必利和安慰剂治疗远端肠梗阻症状的效果没有区别（叙述性报告，没有提供数据资料）。没有不良反应的报告。症状评分是本综述中唯一报告的次要结局。胃肠道症状总评分显示西沙必利组改善更明显，差异具有统计学显著性差异（均差（Mean difference, MD）-7.60；95%置信区间（Confidence interval, CI）为-14.73至-0.47）。西沙必利和安慰剂治疗腹胀或腹痛六个月，结果显示无显著差异（腹胀：MD -0.90；95%CI -2.39至-0.59；腹痛：MD -0.4；95%CI -2.05至1.25）。全身症状评分（个体感觉好转还是加重）显示西沙必利效果更好，差异具有统计学意义（P<0.05）。
我们评估的可用数据质量非常低。纳入的试验中有大量缺失的数据，研究人员没有对很多结果进行数据说明。试验的总体偏倚风险尚不清楚，报告偏倚为高风险。证据存在间接性；试验药物（西沙必利）因其副作用，已被一些国家禁止上市，因此该药物用于预防远端肠梗阻综合征现在没有适用性。而且，该试验受试人数很少，不精确性进一步降低了研究质量。
译者：王思懿（北京中医药大学人文学院英语系），审校：梁宁（北京中医药大学循证医学中心）。2019年1月5日。