文獻回顧問題

重組人類生長激素能否改善兒童性聯低血磷症的臨床結果（例如促進生長和增加骨密度，以及更好的腎臟和激素功能）而不產生副作用？

背景

性聯低血磷症是一種遺傳性疾病，會導致體内磷酸鹽濃度異常。這會導致身材矮小和佝僂病。性聯低血磷症的標准治療可以治癒佝僂病，但不常提高血液中的磷酸鹽濃度或使生長水平恢復正常。目前尚不清楚人類生長激素療法與標准療法相結合是否能改善磷酸鹽濃度、促進生長速率以及增加骨密度。

文獻探討日期

證據檢索截至：2021 年 1 月 12 日。

研究特徵

在本文中，我們納入兩項小型研究，共涉及 20 名年紀在 2.5 至 9 歲之間的兒童。 男孩和女孩的數量相等。這兩項試驗都是随機的，因此受試者被分配到生長激素組或對照組的機會相等（對照组的兒童不接受額外治療，或接受安慰劑治療）。有一項（平行）試驗將接受生長激素的兒童與三年未接受任何治療的兒童進行了比較。第二項試驗是一項交叉試驗，所以首先给一组兒童進行人生長激素治療，第二組给予安慰劑一年，然後再给各組接受相反治療一年。

研究結果

平行試驗發現，與未進行額外治療相比，使用生長激素治療後的身高值没有差異。在任何一項試驗中都没有發現嚴重的副作用。在交叉試驗中，人類生長激素療法改善了身高標准差評分（z 評分），並暫時增加血液磷酸鹽濃度。

我們没有發現證據表明人類生長激素治療對這種情況有效。對於這種情況的人類生長激素治療還没有足够的研究，因此需要更多的研究來證實。這是先前發表文獻回顧的更新版本。

證據品質

我們大多將證據品質評分為低或極低。這是因為試驗規模很小，只納入了幾個孩子。我們還擔心由於交叉試驗的規模較小，結果可能存在一些偏差。