文獻回顧所探討的問題

我們研究了基因重組人類生長激素（recombinant human growth hormone, rhGH）對罹患囊腫性纖維化（cystic fibrosis, CF）病患的健康所造成之影響的證據。

研究背景

CF 為一種遺傳疾病，其會引起肺部、消化系統及胰臟的疾病。患者通常體重不足、生長遲緩，此狀況可能進一步影響其肺部功能。只攝取營養補充品可能不足，因此建議使用 rhGH 治療可能會有所幫助。而 rhGH 可以改善生長速度與骨骼密度。其治療為一天一次、皮下注射。rhGH 價格昂貴，且可能影響葡萄糖代謝，進而影響有 CF 相關糖尿病風險的兒童。因此，我們必須嚴謹地審視此治療之益處與風險。此篇為先前文獻回顧發表之更新版本。

搜尋日期

文獻回顧之證據更新至:2021 年 1 月 12 日。

研究特色

此文獻回顧觀察使用 rhGH 是否改善罹患 CF 的兒童及青年其肺功能、生長與生活品質。此文獻回顧納入 8 項試驗，內容為隨機安排 291 名 CF 的受試者接受其中一種治療。受試者年齡介於 5 至 23 歲，且大多數未達青春期。其中有 6 項試驗長達 1 年，而另 2 項為期 6 個月。其中 7 項試驗將 rhGH 治療與無治療相比較，而另一項則與安慰劑（不含生長激素的液體）比較。與安慰劑相比較的試驗，將其與兩種不同劑量的 rhGH 進行比較。

主要結果

結果顯示，在 6 至 12 個月期間，受試者的身高、體重與淨體重略有改善。但是，沒有一致的證據顯示 rhGH 治療改善了肺部功能、肌力或生活品質。此文獻回顧包含的皆為小型試驗，且我們尚未發現任何改變葡萄糖代謝的證據，或由於治療導致長期罹患糖尿病風險的證據。鑒於上述的結果，我們無法確定 rhGH 治療的確切益處，且我們認為需要更多精心設計且適當強度的臨床試驗來進行研究。

證據的可信度

我們沒有足夠的資訊去判斷整體試驗是否具有可能影響結果的偏差。試驗中清楚地報告了所有的測量結果，但是由於皆為小型試驗，並且沒有足夠的受試者以顯示非偶然的差異。而且因為參與 7 項試驗的受試者能知道他們所屬的組別，所以我們還擔心基於個人判斷的結果，例如生活品質分數，可能會受到影響。