回顧問題

相較於非活性治療與無治療，以細胞療法治療肌萎縮性脊髓側索硬化症的有效性與安全性為何？

研究背景

肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS；俗稱漸凍症；亦稱為運動神經元疾病，MND) 是腦部與脊隨中控制運動的神經 (運動神經元) 停止運作的一種狀態。ALS/MND的人具有行動、吞嚥、咀嚼和說話的困難，且會逐漸惡化。半數的ALS/MND病人在症狀首次出現後三年內死亡，常因呼吸所需的肌肉無力所導致。此情況目前無法治癒。現今的治療方式主要是減輕症狀，以提升病人的生活品質。

細胞療法是指對病人注射細胞類的成分以治療疾病，針對 ALS/MND 病人，已有多種細胞療法進行測試，包含幹細胞治療。幹細胞治療的目的是增加新的運動神經元，這有可能可以減緩或阻止 ALS/MND 病人病情的惡化。先前的回顧文章認為，細胞療法為一種有潛力的治療方式，來延緩 ALS/MND 的病情發展，但這僅是依據臨床前的動物實驗結果。隨機對照試驗 (RCTs)提供了最可靠的證據。在隨機對照試驗中，一組病人接受試驗治療，另一組為對照組，接受的是另一種治療、或假治療 (安慰劑)、或無治療。妥善執行的隨機對照試驗能提供最佳的證據。缺乏無治療組別的臨床研究，以及小型的臨床研究，並未發現細胞治療具有療效。幾個試驗者數量不多，追蹤期間也短的非隨機對照試驗發現，細胞治療可能有助於減緩疾病發展。目前尚未有治療 ALS/MND 的細胞療法獲得核准。我們進行這項回顧研究，來評估現已獲得的隨機對照試驗結果。

研究特性

Cochrane作者於醫學資料庫中搜尋臨床試驗資料，發現有兩項臨床試驗研究了細胞療法的療效，並對病人進行六個月的追蹤觀察。其中一項研究並無完整地對外發表，也沒有提供數據資料，這兩項研究都是由幹細胞公司所贊助。另一項研究則有提供數據，共收案 64 位 ALS/MND 病人。這些病人從症狀產生到參加試驗的平均時間為兩年，在試驗開始時，他們的運動功能（執行身體任務的能力）具有輕度至中度問題（經修訂的ALS功能評量表的平均值為35，其中0表示重度損傷，48表示正常）。

主要結果與證據品質

該項研究的數據品質較低，指出從病人自體骨髓 (位於骨頭中心的細胞) 分離出來的幹細胞並未產生重大的副作用，病人對細胞植入的程序也展現良好的耐受度。研究證據也顯示，幹細胞治療可能可以在六個月內些微地減緩運動功能喪失，但對四個月內的呼吸及生活品質則可能無法改善，或六個月時的總體存活率。由於可獲得的資料非常有限，目前僅有這一項臨床試驗，但並未完善執行，且其數據差異程度大，無法肯定是否具有任何治療效果。我們迫切地需要大型、設計精良的臨床試驗來確認細胞療法是否對ALS/MND病人有臨床上的效益。未來的研究目標包括確認適用的細胞種類和數量，以及最佳的施打途徑。

資料最後更新時間為 2019 年 7 月。