我們於 2022 年 2 月對醫學文獻進行了回顧，研究造血幹細胞移植 (HSCT) 對硬皮症 (SSc) 患者的益處和危害。

甚麼是硬皮症和造血幹細胞移植？

SSc 是一種自身免疫性疾病（身體的自然防禦系統攻擊正常細胞），會影響皮膚和內部器官（肺、消化系統等）。與 SSc 相關的症狀包括皮膚增厚、呼吸急促、消化系統症狀以及活動困難，影響生活品質。SSc 的死亡（死亡率）風險也會增加。

自體 HSCT 是一種治療方法，人們接受自己的健康幹細胞（由骨髓產生的特殊細胞，可以轉化為不同類型的血球）來替代可能導致疾病的受損免疫細胞。

有兩種針對 SSc 的 HSCT 療法：清髓性療法使用放射治療或不允許骨髓自行恢復的高劑量化學療法，以及非清髓性療法使用較少量的化學療法而不進行放射治療，但之後在骨髓中會有殘留細胞。

還有兩種不同的方法來收集幹細胞。選擇性 HSCT 選擇特定幹細胞（稱為 CD34+ 細胞）進行再輸注；而非選擇性過程不包括此步驟。

自體造血幹細胞移植對硬皮患者是否安全有效？

我們的回顧包括三項研究。每項研究都比較了不同類型（方式）幹細胞移植與cyclophosphamide （一種化學療法）：非清髓非選擇性 HSCT、非清髓選擇性 HSCT 和清髓選擇性 HSCT。

非清髓性非選擇性 HSCT 的所有結果其偏差風險都很高，但清髓性和非清髓性選擇性 HSCT 的偏差風險大多較低。執行偏差（參與者知道他們接受了哪種治療）仍不清楚，而檢測偏差（評估員知道參與者接受了哪些治療）在活動能力方面很高，因為評估員和參與者沒有被蒙蔽。所有參與者都患有早期和嚴重的 SSc，其皮膚或肺部受到影響。參與者的平均年齡為 43 至 47 歲，大多數是白人女性。平均患病時間為 1.5 年至 2 年。

非清髓性選擇性 HSCT 試驗收到了來自製造商的 CD34+ 細胞供應。

主要結果

我們於 2022 年 2 月完成了檢索。除非另有說明，非清髓性選擇性 HSCT 的結果為 2 年，清髓性選擇性 HSCT 為 4.5 年，非清髓性非選擇性 HSCT 為 1 年。所有研究都是比較幹細胞移植以及 cyclophosphamide 。

總死亡率

– 任何方式的 HSCT 和 cyclophosphamide 的死亡率沒有差異。

無事件存活率

– 非清髓性選擇性 HSCT 組在 4 年後無事件存活率降低（風險降低 34%），每 1,000 人中有 930 人在 4 年時存活。

– 清髓性選擇性 HSCT 的無事件存活率沒有變化。

活動能力

– 接受非清髓性 HSCT 的人改善了 13%。

– 接受清髓性選擇性 HSCT 的 100 人中有 53 人可能有有意義的改善，而接受 cyclophosphamide 的 100 人中則有 15 人（絕對改善 37%）。

皮膚增厚

– 接受非清髓性選擇性 HSCT 的人皮膚評分改善更大（-22% 絕對改善）。

– 接受清髓性選擇性 HSCT 的 100 人中有 80 人的皮膚評分可能會有所改善（25% 或更高或 5 分或更高），而接受 cyclophosphamide 的 100 人中則有 53 人（絕對改善 27%）。

– 接受非清髓性選擇性 HSCT 的人皮膚評分改善更大（-31% 絕對改善）。

嚴重的副作用

– 接受非清髓性選擇性 HSCT 的 100 人中有 65 人有嚴重的副作用，而接受 cyclophosphamide 的 100 人中有 39 人有嚴重的副作用（絕對風險增加 26%）。

– 接受清髓性選擇性 HSCT 的 100 人中有 73 人發生嚴重不良事件，而接受 cyclophosphamide 的 100 人中有 51 人發生嚴重不良事件（絕對風險增加 22%）。

– 非清髓性非選擇性 HSCT 或 cyclophosphamide 組未報告嚴重副作用。

證據的確定性

本篇將所有收錄的研究，依據研究設計和整個過程分為四個證據等級: 非常低、低、中等、高，若證據確定性非常低，即表示我們無法確定分析結果。證據等級高代表對研究結果非常有信心。

對於非清髓性選擇性 HSCT 和清髓性選擇性 HSCT，我們在評估總體死亡率、無事件存活率、活動能力、皮膚增厚、肺功能和嚴重副作用的證據方面具有中等確定性。證據的確定性被降級為中等，因為參加研究的參與者人數很少，而且因研究的性質所局限，參與者未被蒙蔽，結果由參與者報告。對於非選擇性非清髓性 HSCT，所有結果的證據品質都較低。這是因為治療前 cyclophosphamide 組和 HSCT 組之間存在差異，以及參與研究的人數較少。