文獻回顧問題

是否有任何安全有效的干預措施可以預防或減少鐮刀型紅血球疾病 (Sickle-cell disease; SCD) 患者的腎臟併發症？

背景

SCD 是一種嚴重的遺傳性血液疾病，導致運載氧氣到全身的紅血球發育異常。正常的紅血球是柔韌、圓盤狀的，但鐮狀細胞是剛性、新月形的，並且比正常的紅血球更具黏性。此可能令血管阻塞，從而導致組織和器官損傷以及劇烈疼痛。異常的細胞較脆弱且容易分裂，導致紅血球數量減少，此被稱為貧血。

SCD 患者可能在幼年時期出現腎臟併發症，而其在成年時期出現也很常見。腎臟併發症引起的腎臟蛋白滲漏和慢性腎臟疾病可能對健康產生嚴重影響。嚴重的併發症包括需要透析（即是當腎臟停止正常工作時從血液中清除廢物和多餘液體的過程）或腎臟移植。確定能夠預防或減緩 SCD 患者腎功能衰退的療法對於改善健康結果至關重要。

搜尋日期

本文獻回顧蒐錄截至 2022 年 9 月 22 日之實證資料。

研究特徵

我們找到了三項隨機對照試驗（randomised controlled trials；RCTs），當中涉及 385 人。於 2011 年發表的一項試驗對 193 名 9 至 18 個月大的兒童進行了羥基脲藥物（有助於維持紅血球的形狀和柔韌性）與安慰劑（模擬治療）的比較。另一項試驗發表於 1998 年，其對 22 名血壓正常、微量白蛋白尿（尿液中蛋白質含量高）的成年人進行了卡托普利（一種用於治療高血壓的藥物）與安慰劑的比較。第三項試驗於 2020 年發表，在 170 名 1 至 18 歲兒童中對賴諾普利（一種用於治療高血壓的藥物）和維生素 C 進行了比較。

前兩項試驗獲得了政府資助，而第三項試驗的資助來源暫不清楚。

主要研究結果

羥基脲可能會增加 9 至 18 個月大的兒童產生正常尿液的能力，但我們不確定它是否對腎小球濾過率（腎臟中過濾血液中廢物的過濾網絡）有任何影響。羥基脲可能不會或很低機會引致嚴重併發症，包括急性胸腔症狀（疼痛、咳嗽、發燒、低氧水平和肺部有異常物質）、急性疼痛和住院治療。

對於血壓正常但有早期腎損傷徵兆（微量白蛋白尿）的 SCD 成人患者，我們不確定給予其卡托普利能否減慢腎損傷的進展。

對於血壓正常但有早期腎損傷徵兆（微量白蛋白尿）的 1 至 18 歲 SCD 患者，我們不確定給予賴諾普利能否會減慢腎損傷的進展。

沒有試驗報告生活品質。

證據的侷限性

我們對目前的證據不太有信心，因為我們只發現了三項試驗，而且它們涉及特定人群（只有兒童或只有成人）、參與人數少，而且結果差異很大。