問題

當克隆氏症 (CD) 患者對其標準藥物治療無效時，幹細胞 (SCs) 是否為一種有效且安全的選擇？

重點資訊

當幹細胞與標準藥物治療相結合時，對於克隆氏症引起的腸道連通肛門周邊開口（肛門周圍廔管）的癒合，可能比單獨的藥物治療或安慰劑（虛擬治療）更好。

與使用藥物治療或安慰劑治療克隆氏症相關的腸道發炎（全部和嚴重不良事件) 比較時，結合幹細胞與標準藥物治療是安全的。

幹細胞是什麼？ 幹細胞負責製造新細胞與修復周圍組織，並且參與調節免疫系統。幹細胞的來源有許多種類型，包含從患者身體提取的自體幹細胞（自體）和從其他個體提取的非自體幹細胞（同種異體）。幹細胞可在骨髓、脂肪組織、胎盤與臍靜脈中被發現。

什麼是克隆氏症？克隆氏症是一種自體免疫性疾病（攻擊患者自身細胞），而導致腸道發炎和狹窄或造成腸道皮膚出現開口（瘻管）。克隆氏症通常具有反覆發生的模式，影響患者的死亡率、發病率和生活品質。克隆氏症的標準治療包含使用藥物抑制患者免疫系統，這類藥有消炎藥、免疫抑制劑和生物製劑。然而，藥物或手術治療對三分之一的患者沒有效果。

為什麼進行這項考科藍文獻回顧？評估幹細胞對藥物治療無效的克隆氏患者（即難治型克隆氏症）是否有效且安全。

我們做了什麼？評估了有關此主題的隨機對照試驗。

這些證據的更新程度如何？

這項證據更新至 2021 年 3 月。

我們有何發現？

我們找到了關於該主題的 7 項試驗，包括 442 名患者（幹細胞組 234 名，安慰劑或對照組 208 名）。研究的追蹤時間從一年到四年不等。我們納入了七項隨機對照試驗，共 442 名參與者進行統合分析。介入組包含 234 名患者，對照組 208 名患者。 我們評估了幹細胞在全身和局部給藥的效果。介入組包括 127 名男性（55.95%）和 100 名女性（44.05%），而對照組/安慰劑組包括 114 名男性（56.44%）和 88 名女性（43.56%）。研究在英國、中國、西班牙、荷蘭和美國進行。

我們在三項研究中發現有臨床緩解數據、三項研究在進行 24 週後達到克隆氏症疾病活動指數 (CDAI) <150 的數據、四項短期和長期的研究中有瘻管閉合的數據、四項研究中有不良事件的數據，七項研究中有嚴重不良事件的數據，以及三項研究中因不良事件而退出的數據。

主要結果為何？

對克隆氏症標準藥物治療無效的患者而言，使用幹細胞合併藥物治療與單獨藥物治療或安慰劑進行比較時，尚不清楚幹細胞合併藥物治療是否能緩解臨床症狀或改善 24 週後克隆氏症疾病活動指數 (CDAI評分降至 <150)。相較於標準藥物治療，幹細胞與藥物合併治療，可能會在短期和長期內提高瘻管閉合率。幹細胞與藥物治療結合與標準藥物治療相比，不太能改變不良事件的總數量。與標準藥物治療相比，幹細胞合併藥物治療更有可能增加嚴重不良事件的發生次數，但不會減少因不良事件而退出的患者數量。

此證據的局限性為何？

納入的三項試驗由製藥公司資助。

此主題只包括少數研究與少量患者。此外，大多數研究人群（> 60％）都在製藥公司資助的三項研究中，其中一項研究包括 > 50％ 的研究人群。