文獻回顧問題

骨髓細胞治療非缺血性擴張型心肌病 （dilated cardiomyopathy, DCM）是否安全有效？

背景

DCM 是一種心肌病，伴有心臟擴張（心肌被伸長）和心臟收縮功能受損，且沒有高血壓、心臟瓣膜受損或疾病，出生時也未見有心臟病，亦沒有心肌梗塞（心臟病發作）相關的心臟疾病。目前的標準治療主要使用藥物和心内裝置，然而，DCM 仍然是成人心臟移植的主要原因之一。

幹細胞是由骨髓生成的特殊細胞，能夠分化成多種不同類型的細胞。已有人提出將幹細胞直接注入心肌的替代療法，以減少或阻止 DCM 患者心臟功能的進一步惡化。

研究特性

我們選擇了隨機對照試驗 (randomized controlled trials, RCTs；亦即將參與者隨機分至兩組或多組中其中一組的臨床研究)，將 DCM 確診者接受骨髓幹細胞注入心肌療法，與那些接受常規照護治療（對照）的 DCM 患者進行比較。我們檢索了多個數據庫收錄的試驗，截至 2020 年 11 月 10 日。

我們納入了 13 項 RCTs，涉及 762 名參與者：452 名接受幹細胞療法（stem cell therapy, SCT），310 名接受對照療法。這些試驗納入了有嚴重缺血性（心臟病發作後）和非缺血性 DCM 症狀者。我們僅選擇了非缺血性 DCM 的數據。

這些研究在每次試驗中平均納入了 60 名年齡在 45 至 58.5 歲的參與者，其中 50% 至 89% 為男性。治療之後，參與者接受了六個月到五年的評估，大多數是一年。一項研究聲明有私人資助，而另外七項則有公共或政府資助，還有兩項為非營利資助，另有四項沒有報告此資訊。

主要結果

SCT 與對照療法相比：極低品質的證據反映了死亡率、手術併發症、健康相關生活品質和運動能力方面的不確定性。低品質證據表明，SCT 可能會略微改善心功能的惡化，而且可能不會增加 DCM 患者出現異常心跳的風險。沒有研究報告其他相關結果，例如主要心臟不良事件。

STC 加細胞激素療法與對照療法相比：極低品質的證據反映了死亡率方面的不確定性。低品質證據表明，SCT 加細胞激素可能不會改善健康相關生活品質，但可能會改善運動能力和某些心功能相關生理反應測量（儘管尚不清楚後者的結果與患者的相關臨床獲益有多大關聯）。因此，需對结果謹慎解讀。極低品質的證據反映了手術併發症方面的不確定性。沒有研究報告重大心臟不良事件或心跳異常。

因研究數量有限，我們無法做出分析，以確定是哪些 SCT 特徵和患者臨床特徵與更好的治療結果有關聯。因此還需要展開更多的研究，以確定 SCT 在 DCM 治療中的作用以及最有效的療法。

證據品質

因事件數量少、研究結果不相似、偏差風險及研究設計上的問題，本文獻的研究證據品質為低至極低。此外，大多數研究報告存在侷限性，以致很難獲得和使用資訊以獲得更明確的結論。