文獻回顧問題

抗氧化劑用來預防裘馨氏肌肉失養症（DMD）患者呼吸功能惡化的效果（利與弊）為何？

研究背景

裘馨氏肌肉失養症是一種遺傳疾病，男孩在童年早期有肌肉無力的症狀，隨著時間推移而更為惡化。與呼吸運作相關的肌肉變得混亂，導致呼吸急促，甚至需要人工機械通氣（用來協助呼吸的機器）。已經有研究提出，使用抗氧化劑治療以延緩肌肉力量流失和呼吸衰退。

研究特徵

我們搜尋截至 2021 年 3 月 23 日的證據。我們納入 2 項研究呼吸受到影響的 DMD 男孩患者。這 2 項研究都將抗氧化劑藥物-艾地苯 Idebenone 與安慰劑進行比較。其中 1 項研究納入 66 名 10 至 18 歲的受試者。此項研究中的受試者未接受皮質類固醇（已顯示對 DMD 有益處的藥物）。另 1 項研究包含 255 名也是服用皮質類固醇的 DMD 的兒童。由於缺乏益處，此項研究提早停止。該研究的完整結果尚未公開。

研究資金來源

這些研究由艾地苯的製造商 Santhera Pharmaceuticals 資助。

主要研究結果

艾地苯可能稍微減緩用力呼氣肺活量（肺活量的一種測量方式）的衰退，但可能對呼吸惡化患者生活品質的影響很小或没有影響。艾地苯可能些微減緩將空氣從肺部和呼吸道排出的能力衰退（基於第一秒和峰值呼氣流量的用力呼氣量測試）。與安慰劑相比，艾地苯發生嚴重副作用的機會較小，且對非嚴重副作用的影響很小或没有影響。艾地苯可能對肌肉功能（手臂力量）的影響很小或没有影響。我們沒有發現針對因呼吸道感染而住院的研究。

證據品質

證據整體的確定性為低。