系统综述问题
我们研究糖皮质激素治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的疗效与不良反应。
研究背景
CIDP是一种罕见的麻痹性疾病，病因是脑神经和脊神经以外的周围神经出现炎性改变。CIDP会导致慢性进展性肢体无力和麻木。一些CIDP患者出现周期性缓解复发。我们主要探究两个系统综述问题:首先，糖皮质激素能否有效治疗CIDP；其次，地塞米松对CIDP的疗效是否强于氢化泼尼松。这项系统评价首次发表于2001年，上次更新于2014年。
研究特征
针对每个系统评价问题，我们分别检索到1项随机对照试验(RCT)。这次更新，我们并未检索到任何新试验。
1982年美国1项研究将连续12周服用泼尼松的受试者与未接受任何治疗的受试者进行比较。35名受试者参与这项研究。其中14名受试者接受泼尼松治疗(10名男性，4名女性，平均年龄46.5岁)，另有14名受试者未接受任何治疗(9名男性，5名女性，平均年龄50岁)。受试者和试验者均知道受试者接受哪种治疗(非盲法)，非盲法可导致信息偏倚。
第2项研究比较了两种为期6个月的糖皮质激素治疗方案:每日口服标准剂量的氢化泼尼松和每月4日口服高剂量地塞米松。这项试验在欧洲多个临床中心开展，并于2010年发表研究结果。41名受试者参与这项研究，有1名受试者因自身意愿和误诊在试验开展1天后退出试验。在其余40名受试者中，24名受试者(18名男性和6名女性，平均年龄59.9岁)每月口服地塞米松，16名受试者(10名男性和6名女性，平均年龄60.8岁)每日口服氢化泼尼松。
这2项研究都没有接受商业资助。学术机构或慈善基金资助这2项研究。
关键结果
本系统评价纳入的2项研究均未报告我们预设的主要结局指标，即残疾评分量表。
根据神经内科医生对疾病严重程度的测量，12周后泼尼松组19名受试者中有12名受试者临床症状得到缓解，而对照组（未接受任何治疗）16名受试者有5名受试者临床症状得到缓解。因此，泼尼松组临床症状得到改善的人数是对照组的两倍。该试验为小样本试验，因此我们仍不能确定泼尼松对CIDP患者的疗效。该试验并未涉及不良反应的详细报告，但1名受试者接受泼尼松治疗后死亡。以一些非随机分组研究的结论为依据，糖皮质激素在临床实践中常用于治疗CIDP。而长期大剂量使用糖皮质激素可引起不良反应。
在比较两种糖皮质激素治疗方案的随机对照试验（RCT）中，24名每月服用地塞米松的受试者中有10名受试者在1年后好转或痊愈（停药），16名每日服用氢化泼尼松的受试者中有6名受试者在1年后好转或痊愈（停药），两种治疗方案疗效相似。地塞米松组和氢化泼尼松组治疗前后握力测量改善以及英国医学研究理事会(MRC)评分改变均无明显差异。每月服用地塞米松和每日服用氢化泼尼松引起相似的不良反应，不过与氢化泼尼松组相比，失眠和满月脸在每月高剂量服用地塞米松组更少见。
证据质量
泼尼松治疗CIDP的疗效和不良反应尚不清楚。该项证据为极低质量证据，因为只纳入1项小样本随机分组试验，偏倚风险高。
每月服用地塞米松和每日服用氢化泼尼松治疗CIDP患者疗效相似，但每月服用地塞米松引起的不良反应较少。
时效性
这项系统评价更新时间是2016年11月8日。
由于目前仅找到1项极低质量证据的随机对照试验，我们并不确定与非治疗组相比口服泼尼松治疗CIDP的疗效。然而，一些极低质量证据的观察性研究仍支持这一结论，因此糖皮质激素在临床实践中被广泛应用。并且这些观察性研究表明长期应用糖皮质激素可导致严重不良反应。每月大剂量口服地塞米松与每日标准剂量口服氢化泼尼松的疗效差别不大。两组中大多数不良反应发生情况类似，但每月高剂量口服地塞米松组较少出现满月脸和失眠。我们需要更多研究以确定影响糖皮质激素疗效的因素。
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一组呈慢性进展或复发性病程的麻痹性综合征，因由免疫介导，糖皮质激素治疗有效。非随机分组试验证据支持糖皮质激素疗法。两种常用糖皮质激素是泼尼松和氢化泼尼松。两种药物通常选择口服片剂。泼尼松在肝脏转化为氢化泼尼松，因此两种药物疗效相似。另一种糖皮质激素，地塞米松，用量更小而药效更强。这项系统评价首次发表于2001年，上次更新于2015年；这次更新旨在确定新的证据。
评估相较于非治疗组（安慰剂组）糖皮质激素是否对CIDP患者有效，评估不同种类糖皮质激素对CIDP患者的疗效。
我们在2016年11月8日检索了Cochrane神经肌肉疾病小组专业注册库（Cochrane Neuromuscular Specialized Register），CENTRAL, MEDLINE以及Embase数据库，目的是检索有关糖皮质激素治疗CIDP的随机分组试验。我们检索临床试验网站查询正在进行的临床试验。
我们纳入任何使用糖皮质激素或促肾上腺皮质激素治疗符合国际诊断标准的CIDP患者的随机对照试验或半随机对照试验。
两位作者分别独立进行资料提取和偏倚风险评估。预期主要结局指标是残疾结局是否改善，次要结局指标是12周后神经系统症状的恢复程度和不良反应。我们使用GRADE方法评估证据整体质量。
1项纳入35名受试者的比较泼尼松组和非治疗组的非盲法随机对照试验并未涉及本项系统评价设计的主要结局指标。该试验偏倚风险高。在12周后，19名随机接受泼尼松治疗的受试者中，有12名受试者的神经缺损量表评分有所改善，而在16名被随机选入非治疗组的受试者中，有5名受试者评分有所改善（RR=2.02, 95% CI [0.90, 4.52]；极低质量证据）。该试验没有详细报告不良反应，但有1名接受泼尼松治疗的受试者死亡。
1项纳入40名受试者的双盲随机对照试验比较了每日标准剂量口服氢化泼尼松和每月大剂量口服地塞米松的疗效区别，该试验没有报告本项系统评价预先设计的结局指标。该试验偏倚风险低，但由于是单中心小样本量，证据质量受限。 两组中临床症状得到改善的受试者人数差别较小或无差别（RR=1.11, 95% CI [0.50, 2.45]，支持每月使用地塞米松；中质量证据）；残疾结局或神经缺损在一年后相对改善（低质量证据）。握力测量改善以及英国医学研究理事会(MRC)评分改变提示组间差异很小或没有(中质量证据或低质量证据)。氢化泼尼松组16名受试者中有8名受试者病情恶化，地塞米松组24名受试者中有7名病情恶化。两组治疗引起的不良反应相似，每月服用地塞米松组更少出现失眠(低质量证据)和满月脸(中质量证据)。
大型非随机研究证实糖皮质激素对CIDP治疗有效，但长期使用可导致严重不良反应。
译者：郭晓倩（中南大学湘雅二医院神经内科），审校：靳英辉（武汉大学中南医院循证与转化医学中心）。2020年10月30日。