研究背景
婴儿重症肌阵挛性癫痫（severe myoclonic epilepsy in infants, SMEI），又称为Dravet综合征，是一种罕见的耐药性癫痫，司替戊醇（stiripentol, STP）最近已获准，用于与其他抗癫痫药物联合使用来治疗此病。在本综述中，我们评价了STP和其他抗癫痫药物治疗SMEI的有效性和耐受性。
研究结果
在系统检索（2016年12月20日）医学文献后，我们发现没有评价STP以外药物的随机对照试验（randomised controlled trials, RCT）。我们发现有2项RCTs评价了与安慰剂相比，在64名SMEI儿童中的STP的有效性和耐受性。与接受安慰剂的患者相比，接受STP的患者更可能无癫痫发作或癫痫发作频率降低50％甚至更多。只有1项研究明确报告了副作用的发生，这种副作用在接受STP治疗的患者中更常见。来自2项小型研究的资料表明，就疗效而言，STP明显优于安慰剂，但耐受性不佳。应当实施进一步的研究以明确证实STP在治疗SMEI患者中的长期疗效和耐受性。
证据截止到2016年12月20日。
来自两项小型RCTs的资料表明，STP明显优于安慰剂，因为在降低癫痫发作频率和无癫痫发作方面，STP可以降低50％甚至更多。STP发生副作用的频率更高。应进行其他具有足够说服力的长期随访研究，以明确证实STP在治疗SMEI患者中的长期疗效和耐受性。
本综述是2015年第10期发表的Cochrane系统综述的更新版本。
婴儿重症肌阵挛性癫痫（severe myoclonic epilepsy in infants, SMEI），又称为Dravet综合征，是一种罕见的难治性癫痫，司替戊醇（stiripentol, STP）最近已获准作为其辅助治疗。
本综述的目的是评价STP和其他抗癫痫药物治疗（包括生酮饮食）对SMEI患者的有效性和耐受性。
为了获取最新的更新，我们检索了Cochrane癫痫组专业注册数据库（ 2016年12月20日），Cochrane临床对照试验中心注册数据库（CENTRAL）（通过Cochrane在线注册数据库），MEDLINE（Ovid，从1946年至2016年12月20日）和ClinicalTrials.gov（2016年12月）。我们既往检索了世界卫生组织（World Health Organization, WHO）国际临床试验注册平台ICTRP，但这在本次更新中不可用。 我们还检索了已找到的研究的参考文献，以便获取其他参考文献。我们对选定的期刊和会议记录进行了手动检索，没有设定语言限制。
我们纳入的研究类型有：随机对照试验（randomised controlled trials, RCT）或半随机对照试验，双盲或单盲或非盲试验，以及平行组试验。我们纳入的比较类型有：给予至少一种抗癫痫药物单独（单药治疗）或联合（加药治疗）使用，与加安慰剂或不加安慰剂相比。
综述作者根据预先确定的标准独立筛选准备纳入的试验，提取相关资料并评价试验的方法学质量。我们评价了以下结局：癫痫发作频率降低50％甚至更多，无癫痫发作，副作用，退出率和生活质量。我们通过使用Mantel-Haenszel meta分析，计算风险比（risk ratio, RR）和95％置信区间（confidence intervals, CI），以此来评价结局。
自本综述的上一版本发布后，尚未发现新的研究。 具体而言，我们发现没有RCT对STP以外的药物进行评价。本综述纳入了2项评估STP使用情况的RCTs（总共64名儿童）。2项研究都普遍存在不明确的偏倚风险。与安慰剂组相比，STP组癫痫发作频率降低50%甚至更多（22/33 vs 2/31； RR=10.40，95％CI=[2.64, 40.87]）。与安慰剂组相比，STP组无癫痫发作的比例显著更高（12/33 vs 1/31； RR=7.93，95％CI=[1.52, 41.21]）。研究人员发现，STP组的退出率与安慰剂组相比并没有显着差异（2/33 vs 8/31； RR=0.24，95％CI=[0.06, 1.03]）。只有1项研究明确报告了副作用的发生，并指出STP组的受试者发生副作用的比例高于安慰剂组（100％ vs 25％； RR=3.73，95％CI=[1.81, 7.67]）。我们根据GRADE标准将证据质量评为中低级，因为大多数信息来源于被判断为存在不明确的偏倚风险的研究。
译者：刘春煜（四川大学华西第二医院），审校：刘雪寒（北京中医药大学循证医学中心） 。2021年4月2日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com