系统综述问题

我们综述了关于免疫耐受诱导对去除血友病A和B患者抑制因子的效果的证据。

研究背景

血友病A和B是遗传性出血性疾病，患者血液中缺少正常血液凝固所需的凝血因子。如果没有这个因素，血友病患者就无法形成正常的凝血，受伤后出血时间可能会比正常情况长得多，或者可能会出现体内和关节突然意外出血。这些出血事件可能会对受影响的区域造成永久性损伤，并可能危及生命。目前，血友病的治疗方法是替代疗法，即将缺失的凝血因子注射到血液中。有时，当缺失的凝血因子被引入时，人的免疫系统会认为它是一种异物，并试图用称为抑制因子的分子将其消除。当血友病患者产生抑制因子时，注射的凝血因子在止血之前就会被破坏。这是一个非常严重的问题，影响到几乎三分之一的A型血友病患者和大约三十分之一的B型血友病患者。免疫耐受诱导是一种让免疫系统习惯凝血因子的治疗方法，这样它就不再排斥该因子。这种治疗方法涉及给予大剂量的因子浓缩物，目前采用不同的剂量。我们不确定剂量选择如何起作用以及它们有多安全。为了发现这一点，我们检索了截至2013年7月的证据。

试验特征

我们发现一项随机试验比较了高剂量和低剂量的免疫耐受诱导，其中包括115名患有血友病A和抑制因子的男性。

主要结果和结论

单一纳入试验规模太小，无法确定两种剂量的免疫耐受诱导是否同样成功地去除抑制剂。然而，高剂量治疗比低剂量治疗更快地破坏了所有抑制剂，并且出血事件更少。由于只有一项可用的试验，因此需要进一步试验来确定涉及开始时间、给药强度和频率的最佳免疫耐受诱导方案。