La distrofia muscular facioescapulohumeral es una enfermedad muscular progresiva. La debilidad muscular suele ser relativamente leve y la progresión es lenta, pero alrededor de una quinta parte de los pacientes afectados acaban en silla de ruedas. Los músculos de la cara, los omóplatos y la parte superior de los brazos son los más afectados, pero la debilidad se produce en otros músculos. No hay un tratamiento acordado. Sólo se han publicado dos ensayos controlados aleatorizados. Un ensayo pequeño de albuterol (también conocido como salbutamol) y otro ensayo pequeño de creatina (un suplemento dietético para la construcción de músculo) fueron inadecuados para confirmar o refutar un efecto significativo. Se necesitan ensayos adicionales sobre el albuterol, la creatina y otros agentes.
No hay evidencia de ensayos controlados aleatorizados para apoyar ningún tratamiento farmacológico para la distrofia muscular facioescapulohumeral, pero sólo se han publicado dos ensayos controlados aleatorizados.
La distrofia muscular facioescapulohumeral es una enfermedad muscular progresiva que no tiene un tratamiento acordado. Las sugerencias iniciales de que los corticosteroides podrían ser útiles no fueron apoyadas por un estudio abierto posterior. Se sabe que el agonista adrenérgico beta 2 albuterol, también conocido como salbutamol, tiene efectos anabólicos que podrían ser beneficiosos para la distrofia muscular facioescapulohumeral. La creatina se ha utilizado como un potenciador del rendimiento muscular por los atletas y podría ser útil en las distrofias musculares incluyendo la distrofia muscular facioescapulohumeral.
El objetivo de la revisión fue determinar si existe algún tratamiento farmacológico que altere la progresión de la distrofia muscular facioescapulohumeral.
Se realizaron búsquedas en el registro especializado del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group) (búsqueda en agosto de 2003), MEDLINE (enero de 1966 a agosto de 2003) y EMBASE (enero de 1980 a agosto de 2003) para obtener referencias sobre la distrofia muscular facioescapulohumeral. También se buscaron referencias adicionales a los ensayos en los resúmenes de las principales reuniones de neurología y en las bibliografías de los ensayos. Se estableció contacto con los expertos para obtener información sobre ensayos no publicados o en curso.
Se incluyeron todos los ensayos aleatorizados o cuasialeatorizados de cualquier tratamiento farmacológico para la distrofia muscular facioescapulohumeral, en adultos con un diagnóstico reconocido de distrofia muscular facioescapulohumeral. Los ensayos debían incluir una evaluación de la fuerza muscular al año.
Ambos autores de la revisión evaluaron de forma independiente todos los ensayos identificados para asegurar que cumplían con los criterios de selección y luego se calificaron por su calidad. Los datos de los ensayos fueron extraídos e introducidos por un autor de la revisión y verificados por el otro. Si existían datos apropiados, se debía calcular un efecto ponderado del tratamiento entre los ensayos mediante el paquete estadístico Cochrane, Review Manager. Los resultados debían expresarse como riesgos relativos e intervalos de confianza del 95% y diferencias de riesgo e intervalos de confianza del 95% para los resultados dicotómicos, y diferencias de medias ponderadas e intervalos de confianza del 95% para los resultados continuos.
Dos ensayos controlados aleatorizados de alta calidad publicados cumplieron con los criterios de selección. Uno comparó la suplementación con creatina con el placebo y el otro comparó las dosis altas y bajas de albuterol con el placebo. Se identificó un ensayo controlado aleatorizado adicional no publicado del albuterol en la distrofia muscular facioescapulohumeral. El ensayo de creatina mostró una diferencia no significativa a favor de la creatina. El ensayo sobre el albuterol no mostró diferencias significativas en la fuerza muscular al año, pero algunas medidas secundarias como la masa corporal magra y la fuerza de prensión sí mejoraron.
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