Varias revisiones Cochrane evalúan tratamientos para la anemia drepanocítica, o drepanocitosis, que supone una importante carga para los pacientes y sus familias. La revisión sobre los efectos de la hidroxiurea se actualizó en septiembre de 2022.

Este podcast ha sido traducido por Andrea Cervera y locutado por Josefina Bendersky del Centro Cochrane Iberoamericano.

La drepanocitosis es un trastorno hereditario que genera problemas con la hemoglobina, la sustancia de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. La enfermedad da lugar a la producción de hemoglobina falciforme, conocida como hemoglobina S o HbS, que forma largos polímeros (o cadenas) en ciertas condiciones y daña los glóbulos rojos, que pasan a ser duros y pegajosos. Cambian de forma de ser un disco cóncavo a una forma de hoz o creciente, lo cual hace que se rompan fácilmente. Estos cambios dificultan que las células puedan desplazarse por vasos sanguíneos pequeños y produce bloqueos y reduce el flujo sanguíneo que pueden causar dolor, ictus y daño orgánico. También se han detectado otros efectos en las personas con anemia drepanocítica, como son la depresión, la mala calidad de vida, problemas de afrontamiento y relaciones familiares complicadas. Todas estas manifestaciones a menudo pueden requerir de visitas frecuentes al centro sanitario.
La hidroxiurea es uno de los medicamentos que se utilizan para reducir las complicaciones relacionadas con la drepanocitosis y esta revisión resume los hallazgos de ensayos clínicos sobre sus efectos en variables importantes como el dolor, la supervivencia, la enfermedad mortal y la calidad de vida, así como sus efectos secundarios.
En esta actualización se incluyeron nueve ensayos aleatorizados que implicaban a algo más de mil personas con anemia drepanocítica. Los estudios duraron entre 6 y 30 meses. Ocho estudios reclutaron a niños, uno de los cuales también reclutó a adultos, y hubo otro estudio solo con adultos. Los estudios compararon la hidroxiurea con placebo (una sustancia inactiva) o con otros tratamientos activos y se observaron evidencias de un beneficio.
En primer lugar, al comparar la hidroxiurea con el placebo, las personas que recibieron hidroxiurea experimentaron significativamente menos episodios de dolor que quienes tomaron placebo. También hubo significativamente menos hospitalización, dactilitis, sepsis y anemia en niños. Tres estudios informaron de que hubo menos episodios de síndrome torácico agudo y cuatro informaron de que hubo menos transfusiones sanguíneas con la administración de hidroxiurea comparada con el placebo. No hay evidencia de que la hidroxiurea alterara la supervivencia, la enfermedad potencialmente mortal, la calidad de vida ni que causara ningún efecto secundario concreto, pero esto podría deberse a que los estudios contenían poca información sobre estos desenlaces, y los futuros estudios probablemente influyan en la información al respecto.
En segundo lugar, al comparar la hidroxiurea con el placebo en niños o con otros tratamientos en personas con riesgo elevado de ictus, hubo mayor concentración de hemoglobina F en el grupo de hidroxiurea. Se trata de una hemoglobina especial que está presente en grandes cantidades antes del nacimiento y que se considera protectora en personas con drepanocitosis.
En tercer lugar, un estudio añadido a la revisión en esta actualización encontró que entre los niños y los adultos con hemoglobina SC, la hemoglobina F aumentó en el grupo de hidroxiurea. Dicho estudio también informa de que los eventos adversos más frecuentes se distribuyeron de forma equitativa entre los grupos de tratamiento.
En resumen, los ensayos aleatorizados han mostrado que la hidroxiurea, utilizada durante los periodos de tiempo analizados en los estudios incluidos en la revisión, probablemente sea eficaz para reducir la frecuencia de episodios de dolor en la drepanocitosis y no parece estar asociada con un aumento de los efectos adversos. Seguimos pendientes de evidencias sobre si el uso prolongado del medicamento durante varios años es beneficioso y sobre los efectos secundarios a largo plazo. Las respuestas a estas importantes preguntas precisarán de nuevos estudios, diseñados para llevarse a cabo durante más tiempo que los ensayos completados hasta la fecha.

Si desea leer sobre estos nueve estudios en la revisión actualizada, puede encontrarla en la Biblioteca Cochrane buscando 'hidroxiurea para drepanocitosis'.