سوال مطالعه مروری
تاثیر مداخلات در درمان دیسفاژی در افراد مبتلا به بیماری عضلانی طولانی-مدت و پیشرونده چیست؟
پیشینه
افراد مبتلا به بیماری عضلانی پیشرونده اغلب با مشکلات بلع (دیسفاژی)، در اثر ضعف، روبه‌رو می‌شوند. این تغییرات در عملکرد بلع می‌تواند منجر به کاهش وزن یا ناتوانی در وزن‌گیری، هم‌چنین مشکلات تنفسی به دلیل ورود مواد غذایی به داخل راه‌های هوایی و عفونت‌های تنفسی عود کننده شود. ترس یا خجالت کشیدن از نشانه‌های نظیر خفگی، سرفه یا اجبار به تف کردن هنگام غذا خوردن و طولانی شدن زمان غذا خوردن می‌تواند منجر به مشکلات روحی و اجتماعی افراد مبتلا به دیسفاژی شود. ما می‌خواستیم دریابیم که طیفی از مداخلات مختلف برای درمان دیسفاژی در افراد مبتلا به بیماری‌های پیشرونده و طولانی-مدت عضلانی تا چه اندازه اثربخش هستند.
ویژگی‌های مطالعه
این مرور دربرگیرنده یک کارآزمایی (22 شرکت‌کننده) بود که تاثیر سه ماه درمان ایمونوگلوبولین داخل-وریدی (intravenous immunoglobulin; IVIg) را با دارونما (placebo) مقایسه کرده بود. سه شرکت‌کننده در طول این کارآزمایی با پردنیزون (prednisone) هم درمان شدند. بعضی محدودیت‌های موجود در طراحی، اجرا، و گزارش مطالعه ممکن است نتایج را تحت تاثیر قرار دهند. ما بیشتر علاقه‌مند به بررسی درجه‌ای از تاثیر درمان بر وزن، از نظر بدتر شدن روند کاهش وزن یا ایجاد وزن‌گیری بودیم.
نتایج کلیدی و کیفیت شواهد
فقط یک کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده از مداخلات برای مدیریت دیسفاژی در یک بیماری عضلانی، از جمله میوزیت اینکلوژن بادی یافتیم. شواهد کافی به نفع یا بر علیه هرگونه مداخله خاص برای دیسفاژی وجود نداشت. با استفاده از شواهد این مرور، نمی‌توان تاثیرات مرتبط بالینی با IVIg برای دیسفاژی در میوزیت اینکلوژن بادی را تایید کرده یا آن را منتفی دانست. این کارآزمایی به ارزیابی افزایش یا نگهداشت وزن یا گزارش کامل تاثیرات IVIg روی بلع نپرداخته بود، و محققان با استفاده از پرسشنامه خود-آموزی و فلوئورسکوپی (اشعه ایکس حین عمل بلع) اندازه‌گیری‌های خود را انجام دادند. هرگونه تاثیرات مضر به طور کامل گزارش نشده بود. کیفیت کلی شواهد، به دلیل محدودیت‌های طراحی و گزارش‌دهی مطالعه، در سطح پائین ارزیابی شدند.
شواهد تا ژانویه 2016 به‌روز است.
شواهد ناکافی و حاصل از RCT با کیفیت پائین برای بررسی تاثیر مداخلات روی دیسفاژی در بیماران مبتلا به بیماری‌های عضلانی طولانی-مدت با سیر پیشرونده در اختیار است. تاثیرات بالینی مرتبط با ایمونوگلوبولین داخل-وریدی برای دیسفاژی در میوزیت اینکلوژن بادی (inclusion body myositis) را نمی‌توان با استفاده از شواهد ارائه شده در این مرور تایید یا رد کرد. برای ارزیابی دیسفاژی و هر گونه تاثیر احتمالی درمان، معیارهای استاندارد، معتبر و قابل اعتماد پیامد مورد نیاز است. پیامدهای بالینی معنادار برای دیسفاژی ممکن است نیاز به تغییر در تمرکز از معیارهای اختلال به ناتوانی همراه با مشکلات خوردن دهانی داشته باشد.
عملکرد طبیعی بلع به فازهای دهانی، حلقی و مروی تقسیم می‌شوند. آناتومی و فیزیولوژی حفره دهان فاز آماده‌سازی دهانی بلع را تسهیل می‌کند که در آن غذا و مایعات توسط زبان به سمت حلق رانده می‌شود. در خلال فاز حلقی و فاز مروی بلع، غذا و مایعات از طریق مری از حلق به معده برده می‌شوند. یافته‌های ما در مورد عملکرد بلع در افراد سالم و بیماری‌ها، دانش ما را در مورد اینکه چگونه ضعف عضلانی می‌تواند در افراد با بیماری‌های ضعف عضلانی عمل بلع را مختل کند، شکل داده است. به عنوان یک عارضه شایع بیماری‌های عضلانی طولانی-مدت با سیر پیشرونده، یک نیاز مشهود به بررسی مداخلات فعلی برای مدیریت مشکلات بلع (دیسفاژی (dysphagia)) وجود دارد. این یک نسخه به‌روز از مروری است که اولین بار در سال 2004 منتشر شد.
بررسی تاثیرات مداخلات مختلف بر دیسفاژی در افراد مبتلا به بیماری‌های عضلانی طولانی-مدت با سیر پیشرونده.
در 11 ژانویه 2016، در پایگاه ثبت تخصصی گروه عصبی‌عضلانی کاکرین (Cochrane Neuromuscular Specialised Register)، پایگاه مرکزی ثبت کارآزمایی‌های بالینی کاکرین (CENTRAL)؛ MEDLINE؛ EMBASE؛ AMED؛ LILACS و CINAHL را جست‌وجو کردیم. منابع را در کارآزمایی‌های شناسایی شده برای یافتن کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و شبه-تصادفی‌سازی و کنترل شده بررسی کردیم. هم‌چنین سایت ClinicalTrials.gov و پلت‌فرم بین‌المللی پایگاه ثبت کارآزمایی‌های بالینی سازمان جهانی بهداشت را در 12 ژانویه 2016 برای یافتن کارآزمایی‌های در حال انجام یا پایان یافته اما منتشر نشده جست‌وجو کردیم.
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و شبه-تصادفی‌سازی و کنترل شده‌ای را وارد مرور کردیم که تاثیر مداخلات را برای مدیریت دیسفاژی در بزرگسالان و کودکان مبتلا به بیماری‌های عضلانی طولانی-مدت با سیر پیشرونده با سایر مداخلات، دارونما (placebo)، عدم-مداخله یا مراقبت‌های استاندارد مقایسه کرده بودند. کارآزمایی‌های شبه-تصادفی‌سازی و کنترل شده، کارآزمایی‌هایی هستند که از یک شیوه شبه-تصادفی تخصیص، نظیر زمان تولد، تناوب یا شماره رکورد استفاده می‌کنند. نویسندگان این مرور پیش از این، کارآزمایی‌هایی را که شامل افراد با وضعیت‌های عضلانی با اتیولوژی شناخته شده التهابی یا سمّی می‌شد، از مطالعه حذف کرده بودند. در این نسخه به‌روز از مرور، تصمیم گرفتیم کارآزمایی‌هایی را با حضور افراد مبتلا به میوزیت اینکلوژن بادی (inclusion body myositis; IBM) اسپورادیک هم در مطالعه بگنجانیم، چرا که این وضعیت بیماری عضلانی طولانی-مدت با سیر پیشرونده با اتیولوژی نامطمئن دژنراتیو یا التهابی و به صورت تیپیکال مقاوم به درمان است.
از پروسیجرهای استاندارد روش‌شناسی کاکرین استفاده کردیم.
هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل شده (randomised controlled trials; RCTs) که نتایج مربوط به پیامد اولیه مد نظر مرور، وزن‌گیری یا ابقا را گزارش کرده باشد، وجود نداشت. با این وجود، یک RCT یافتیم که تاثیر ایمونوگلوبولین داخل-وریدی را بر عملکرد بلع در افراد با IBM بررسی کرده بود. نویسندگان این کارآزمایی، تعداد شرکت‌کنندگان مطالعه را که مبتلا به دیسفاژی بودند، گزارش نکرده بودند. هم‌چنین گزارش‌ها در مورد یافته‌های مداخلات ویدئوفلوروسکوپیک، که یکی از معیارهای پیامد ثانویه این مرور است هم ناقص بود. این مطالعه کاهش زمان بلع، با اندازه‌گیری توسط اولتراسوند را گزارش کرده بود. هیچ عارضه جانبی جدی حین انجام مطالعه گزارش نشده بود، هر چند داده‌ای در مورد دوره پیگیری وجود نداشت. هم‌چنین مشخص نبود که عوارض جانبی غیر-جدی گزارش شده در گروه تحت درمان بوده است یا در گروه دارونما. این مطالعه را با خطر بالای سوگیری (bias) و فواصل اطمینان نامطمئن برای پیامدهای مرور ارزیابی کردیم که این موضوع کیفیت کلی شواهد را محدود می‌کرد. با استفاده از معیارهای درجهبندی توصیه، ارزیابی، توسعه و ارزشیابی (GRADE)، کیفیت شواهد این RCT را در اثربخشی درمان دیسفاژی به دلایل محدودیت‌های طراحی و اجرای مطالعه و غیر-مستقیم بودن از لحاظ جمعیتی و معیارهای پیامدی در سطح «پائین» ارزیابی کردیم. به طور مشابه، کیفیت شواهد را برای عوارض جانبی هم «پائین» ارزیابی کردیم. در جست‌وجوهای ما برای یافتن RCTها، دو مطالعه غیر-تصادفی‌سازی شده دیگر یافتیم که تاثیرات ایمونوگلوبولین داخل-وریدی طولانی-مدت را در بزرگسالان مبتلا به IBM و تمرینات قوی‌سازی لب‌ها در کودکان با دیستروفی میوتونیک تیپ 1 گزارش کرده بودند. با درمان ایمونوگلوبولین داخل-وریدی طولانی-مدت در دو شرکت‌کننده سردرد گزارش شده بود که کاهش دوز برای آنها در نظر گرفته شد؛ هیچ عارضه جانبی هم در تمرینات قوی‌سازی لب‌ها گزارش نشده بود. هر دو مطالعه غیر-تصادفی‌سازی شده، بهبود پیامدها را در برخی شرکت‌کنندگان پس از مداخلات گزارش کرده بودند، اما هیچ کدام از مطالعات تعداد شرکت‌کنندگان مبتلا به دیسفاژی یا هر گونه تاثیر درمان گروهی را بر عملکرد بلع با استفاده از پیامدهای از پیش تعریف شده این مرور مشخص نکرده بودند.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.