Pytanie
Czy korzyści z leczenia beta-blokerami w zespole Marfana przeważają nad szkodami w porównaniu z placebo lub brakiem leczenia?

Wprowadzenie
Zespół Marfana to dziedziczna choroba genetyczna obejmująca wiele narządów. Jedną z najczęstszych i najważniejszych cech tej choroby jest poszerzenie aorty (największa tętnica transportująca krew z serca). Może to prowadzić do problemów zagrażających życiu, np. rozwarstwienia aorty, które jest przerwaniem ciągłości błony wewnętrznej, co skutkuje przedostaniem się krwi pomiędzy warstwy ściany aorty i jej gromadzenia oraz w konsekwencji rozerwania aorty.

Jako leki pierwszego rzutu w zespole Marfana zalecane są beta-blokery (leki beta-andrenolityczne; przyp. tłum.) - grupa leków stosowana w celu obniżenia ciśnienia tętniczego. Dokładny mechanizm ich działania w przypadku zespołu Marfana nie jest znany.

Okres wyszukiwań
Dane naukowe są aktualne do czerwca 2017 r.

Charakterystyka badania
Do przeglądu włączyliśmy jedno badanie obejmujące 70 osób z zespołem Marfana w wieku od 12 do 50 lat, których przydzielono do dwóch grup. W jednej grupie podawano beta-bloker o nazwie propranolol, a w drugiej nie zastosowano żadnego leczenia. Badanie trwało średnio 9,3 lat w grupie kontrolnej (bez leczenia) i 10,7 lat w grupie leczonej.

Źródła finansowania badania
Badanie finansowano z grantów Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH), Agencji Żywności i Leków (FDA) oraz National Marfan Foundation.

Główne wyniki i wnioski
Przyjmowanie propranololu w porównaniu z brakiem leczenia nie obniżyło śmiertelności ani zachorowalności, obejmując rozwarstwienie aorty, niedomykalność zastawki aortalnej (przeciekanie krwi przez zastawkę aorty, skutkujące wstecznym przepływem krwi do serca), niewydolność serca (brak zdolności serca do pompowania odpowiedniej ilości krwi do narządów) oraz operację serca. Niemniej jednak leczenie zmniejszyło tempo poszerzania się aorty. W publikacji przedstawiającej wyniki badania nie uwzględniono wszystkich szkodliwych następstw leczenia. Według naszej oceny to badanie kliniczne obciążone jest dużym ryzykiem błędu, a uzyskane dane są niskiej jakości. Dane pochodzące z niego nie są wystarczające, by mogły stanowić cenną informację dla osób z zespołem Marfana, ich rodzin i opiekunów.