系统综述问题

我们评价了地拉罗司对镰状细胞病患者继发性铁过载效果的证据。

系统综述背景

镰状细胞病是一种遗传性疾病。由于反复输注红细胞，越来越多的患有这种疾病的人表现出继发性铁过载（体内过量铁的积累）。由于人体无法主动排除过多的铁，因此需要药物治疗（称为铁螯合剂）。几年前，一种新的口服铁螯合剂地拉罗司被引入。然而，在有效性和安全性方面，与其他铁螯合剂（去铁胺或去铁酮）相比，地拉罗司是否具有优势尚不清楚。

研究特征

确定了两项具有中等整体证据质量的随机研究，将地拉罗司与去铁胺进行比较。证据检索截至2013年8月2日。涉及203名和212名受试者的研究分别持续了12个月和24周。

主要研究结果

可获取的如死亡率（受短期研究随访限制）和终末器官损伤（糖尿病发病率）等患者重要结局的资料很少。通过替代标记物血清铁蛋白测量显示，用去铁胺进行铁去除效果显著更好。在一项研究报告这两种药物在降低肝铁浓度方面同样有效。

地拉罗司的安全性是可以接受的；与去铁胺相比，主要的副作用是恶心、腹泻和皮疹的频率增加以及肌酐平均升高。而在接受去铁胺治疗的人中，任何类型的不良事件都更常见。地拉罗司的患者满意度和治疗依从性明显更高。

证据质量

由于研究设计问题，根据GRADE标准评定的整体证据质量为中等。四个结局，即肝铁浓度、血清铁蛋白、肌酐增加和对治疗的满意度，被判断为“中等”质量；一个结局（停药）被判定为“低”质量。

总结

总之，两项纳入研究的证据表明，地拉罗司与去铁胺的疗效相似，具体取决于所比较的去铁胺和地拉罗司的适当剂量比例。在短期内，地拉罗司似乎具有可接受的安全性，但没有基于长期安全性的随机对照试验的相对资料。需要长期疗效的患者相关结局和长期不良反应的进一步资料，以决定是否应将地拉罗司用作去铁胺一线选择的替代品。目前，它的用途似乎主要是作为对去铁胺不耐受或不依从的镰状细胞病患者的一种治疗选择。