颅咽管瘤是一种罕见的生长缓慢的良性肿瘤,位于大脑下丘脑-垂体区。尽管它们是良性的,即肿瘤缺乏侵入邻近组织或转移(扩散到其他部位)的能力,但即使可以完全切除肿瘤,也会有相当高的发病率和致残率。囊性颅咽管瘤是颅咽管瘤最常见的类型。它们由固体部分组成,其中包含充满液体的球囊状结构(囊肿)。囊肿是一个问题,因为囊肿中分泌的液体会导致肿瘤增大,这会对大脑的某些部位造成压力,并导致损伤。仅进行根治性切除术(通过手术切除)是不够的,因为复发率很高,并且该手术具有导致内分泌/神经系统缺陷的高风险,如失明;失去食欲、失去控制尿量、情绪行为和身体协调性的能力;记忆力减退;睡眠障碍;生长和性发育停止;甲状腺素水平低;脑积水(颅内压力高);以及死亡。虽然对于成人而言,放射治疗是一种有效的术后辅助(附加)疗法,但对于儿童而言,它具有很高的副作用风险,包括对剩余视力的进一步损伤,智商(intelligence quotient, IQ)降低,和在以后生活中执行复杂任务能力的下降。囊内注射博来霉素(即注射到囊肿中的一种化疗药物)已用于潜在地减少与囊性颅咽管瘤相关的损伤。
本系统综述主要关注(随机)对照试验。我们无法找到任何随机对照临床试验(randomised controlled trials, RCTs)、半随机试验或对照临床试验(controlled clinical trials, CCTs),其中干预组和对照组之间的唯一差异是使用囊内博来霉素。然而,我们确实发现一项RCT,它比较了囊内博来霉素与囊内磷 32 ( 32 P),后者是用于囊内照射的磷的放射性同位素。这项研究仅纳入了七名儿童。该研究存在高偏倚风险,而且样本量太小,无法检测到结局差异。目前,囊内注射博来霉素对囊性颅咽管瘤患儿的治疗作用仍不明确。虽然两个治疗组之间的总体不良反应没有显著差异,但 32 P组在头痛和呕吐方面存在显著差异。然而,证据质量极低。还需要进行更多高质量的研究,但由于此类肿瘤患儿太少,因此研究起来很困难。
由于我们没有发现任何治疗儿童囊性颅咽管瘤的RCT、半随机试验或CCT,其中治疗组之间仅在囊内注射博来霉素的使用上有差异,因此无法就囊内注射博来霉素对这些患者的影响得出明确的结论。仅有一项低把握度的RCT比较了囊内注射博来霉素和囊内注射 32 P治疗,但无法得出关于这些药物对囊性颅咽管瘤患儿有效性的明确结论。根据目前现有的证据,我们无法建议使用囊内博来霉素治疗儿童囊性颅咽管瘤。需要高质量的RCT。
颅咽管瘤是儿童期最常见的累及下丘脑-垂体区的良性组织学肿瘤。囊性颅咽管瘤占肿瘤的90%以上。囊性颅咽管瘤的最佳治疗方法仍存在争议。肿瘤定位良好的患者可选择根治性切除。当肿瘤定位不良时,成人的主要治疗选择是全切除或部分切除后再进行放射治疗。然而,尤对于儿童而言,它存在发病风险。囊内博来霉素有可能延缓放射疗法或根治性切除术的使用,以降低发病率。本系统综述是对先前发表Cochrane系统综述的第二次更新。
与安慰剂(无治疗)、手术治疗(伴或不伴辅助放射治疗)或其他囊内治疗相比,评估对从出生至18岁囊性颅咽管瘤患者囊内注射博来霉素的益处和有害影响。
我们使用预先指定的术语检索了电子数据库Cochrane对照试验中心注册库(Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL)(2016年第1期)、MEDLINE/PubMed(1966年至2016年2月)和EMBASE/Ovid(1980年至2016年2月)。此外,我们在2016年2月检索了相关文章和综述的参考文献列表、会议论文集(国际儿科肿瘤学会2005-2015)和正在进行的试验数据库(美国国立卫生研究院注册库和国际标准随机对照试验号(International Standard Randomised Controlled Trial Number, ISRCTN))。
随机对照临床试验(randomised controlled trials, RCTs)、半随机试验或对照临床试验(controlled clinical trials, CCT),比较囊内博来霉素和其他治疗方法治疗囊性颅咽管瘤患儿(从出生至18岁)的效果。
两名综述作者独立完成文献筛选、资料提取和偏倚风险评估。我们对二分类数据使用风险比(risk ratio, RR),对连续数据使用均差(mean difference, MD)。如果其中一个治疗组没有发生任何事件,并且只有一项研究可用于结局,我们将使用Fischer精确检验。我们根据 《Cochrane干预性系统综述手册》(Cochrane Handbook for Systematic Reviews of Interventions) 中的指南进行了分析。
我们不能确定在任何研究中,治疗组之间唯一的差异是使用囊内博莱霉素。我们确实找到了一项RCT,比较了囊内博来霉素与囊内磷 32 ( 32 P)(七名儿童)。在本次更新中,我们没有发现其他研究。纳入的研究具有高偏倚风险。无法评估生存情况。没有明确的证据表明治疗组之间在囊肿减少(MD=-0.15, 95%置信区间(confidence interval, CI) -0.69至0.39, P值=0.59, 极低证据质量)、神经系统状态(Fisher精确P值=0.429,极低证据质量)、第三神经麻痹(Fischer精确P值=1.00,极低证据质量)、发烧(RR=2.92, 95% CI 0.73至11.70, P值=0.13,极低证据质量)或总体不良反应(RR=1.75, 95% CI 0.68至4.53,P值=0.25,极低证据质量)方面存在差异。 32 P组在头痛和呕吐的发生率方面有显著差异(Fischer精确P值=0.029,两种结局的证据质量都极低)。
译者:李章华(北京中医药大学人文学院2020级英语中医药国际传播方向),审校:尹珩(北京中医药大学20级英语(医学)),2024年6月17日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位,北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责,联系方式:tina000341@163.com