研究问题

对于长期服用皮质类固醇的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy , DMD)成人和儿童，预防或治疗骨骼变薄（骨质疏松症）和防止脆弱骨骼断裂（脆性骨折）的治疗有何效果？

研究背景

杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，影响大约3500分之一到6000分之一的新生儿。杜氏肌营养不良症导致肌肉无力，随着年龄的增长变得更加严重。肌肉无力非常普遍，会影响运动、消化系统、呼吸和心脏。无力模式主要影响躯干附近、肩膀周围和臀部的肌肉。如果不进行治疗，杜氏肌营养不良症会导致青少年因呼吸或心脏并发症而死亡。患有杜氏肌营养不良症的孩子通常在开始上学之前就表现出这种疾病的最初迹象。如果不进行治疗，患儿通常将在13岁时失去行走能力，且需要使用轮椅。杜氏肌营养不良症无法治愈，但一种称为皮质类固醇的药物可减缓肌肉损伤并使患有杜氏肌营养不良症的孩子能够行走更长时间。由于肌肉无力和行动不便，患有杜氏肌营养不良症的男孩也往往骨骼脆弱。

皮质类固醇会导致骨质疏松症（骨骼变薄），这会使骨骼更加脆弱并容易骨折（折断）。维生素D和钙补充剂、饮食中更多的钙、双膦酸盐药物、睾酮和负重运动等疗法可能能够增强骨骼，以预防和治疗骨质疏松症，并预防正在服用皮质类固醇的杜氏肌营养不良症患者的骨折。研究人员使用骨密度来衡量骨骼的强度，并衡量预防和治疗骨质疏松症疗法的效果。

研究特征

我们全面检索了医学文献，发现了两项已完成的试验。只有这些试验的简要报告（摘要）可用。受试者是5至15岁可以行走和不能行走的杜氏肌营养不良症儿童。一项试验（纳入13名受试者）的干预措施是利塞膦酸盐与无治疗，另一项试验（纳入21名受试者）的干预措施是全身振动与安慰剂（无活性）装置。

主要研究结果及证据质量

我们发现了两项可能符合本系统综述条件的已完成研究，其完整结果尚未公布，两项研究在检索时正在进行中。这些研究着眼于全身振动（两项研究）、利塞膦酸盐和唑来膦酸的影响。两项仅作为摘要呈现的已完成试验报告称，接受积极治疗的儿童骨矿物质密度有所改善，而对照组（安慰剂或无治疗）儿童的骨密度没有改善。然而，这些报告并未报告治疗组与对照组的比较结果，这意味着无法得出关于这两种治疗有效性的结论。所有儿童均耐受全身振动治疗。两项研究均未提供不良事件的信息。

据我们所知，没有来自随机临床试验的证据用以指导使用治疗来预防或治疗骨质疏松症，并预防服用皮质类固醇的杜氏肌营养不良症患者的脆性骨折。

检索截止到2016年9月。