综述问题
药物利妥昔单抗治疗获得性血友病A型患者是否是安全有效的？
综述背景
获得性血友病A型是一种罕见但是严重的出血性疾病。该病由一种针对因子VIII（FVIII，一种凝血蛋白）的自身抗体在没有出血病史的人身上引起。这种出血性疾病更常出现在老年人身上，可能与一些其他疾病（例如实体肿瘤和自身免疫疾病）或药物治疗相关。有时该病发生在妇女妊娠期。然而，有半数发病案例的病因尚不明确。出血发生在皮肤、黏膜和肌肉。较少出现在关节。
治疗获得性血友病A型患者的医生旨在阻止急性出血发作并去除因子VIII自身抗体。大多数医生将抑制身体免疫系统的药物（特别是皮质类固醇强的松，有时与另一种药物环磷酰胺联合使用）视为治疗获得性血友病A型的首要最有效的选择。然而，多于三分之一的患者对这种治疗不产生反应。
检索日期
证据截至2021年1月18日。
主要结果
我们尚未发现可纳入本综述的随机对照试验。我们不能就现有的最佳治疗方法得出确切的结论。需要随机对照试验来评价利妥昔单抗在治疗获得性血友病A型方面的确切作用，但是这种情况的罕见性是此类试验计划和执行的障碍。在等待更好的证据的同时，血友病患者和医生需要根据更大规模和更好进行的观察性研究做出治疗决定。本文是先前发表的Cochrane综述的更新版本。
我们没有发现关于妥昔单抗治疗获得性血友病A型的随机临床试验。因此我们无法根据最高质量的证据得出任何关于利妥昔单抗根除获得性血友病A型抑制剂的结论或提出任何建议。鉴于在该领域进行随机对照试验是一项复杂的任务，我们建议在规划此类试验时，治疗该疾病的临床医生继续根据替代的、较低质量的证据来源做出选择。在本综述的未来更新版本中，我们计划评价并纳入随机对照试验和其他高质量的非随机研究。
获得性血友病A型是一种由抗凝血因子VIII的特异性自身抗体发展引起的罕见性出血性疾病。标准的治疗方法通常是单独使用类固醇或与环磷酰胺联合使用，旨在通过使用止血剂促进凝血以阻止急性出血。利妥昔单抗可能成为通过消除FVIII自身抗体治疗获得性血友病的一种替代方法。本文是先前发表的Cochrane综述的更新版本。
旨在评价利妥昔单抗治疗获得性血友病A型患者的有效性和不良反应。
我们检索了Cochrane囊性纤维化和遗传性疾病组试验注册库（Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's trials registers），其中包括从综合电子数据库检索到的摘要以及手工检索到的相关期刊和会议记录（2021年1月）。我们还检索了CENTRAL、MEDLINE和线上试验注册库(2021年1月)。
我们纳入了利妥昔单抗用于获得性血友病A型患者的随机和准随机对照试验，未对性别、年龄或种族进行限制。
没有符合纳入标准的试验。
没有符合纳入标准的试验。
译者：王雪峰（北京中医药大学人文学院2019英语中医药国际传播方向），审校： 徐添天（北京中医药大学循证医学中心）。2021年10月30日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com