Problématique de la revue
Le médicament rituximab est-il sûr et efficace dans le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A acquise ?
Contexte
L'hémophilie A acquise est un trouble de la coagulation rare mais grave. Elle est causée par un auto-anticorps dirigé contre le facteur VIII (FVIII, une protéine de coagulation du sang) chez des personnes n'ayant pas d’antécédent de trouble de la coagulation. Ce trouble de la coagulation survient plus souvent chez les personnes âgées et pourrait être associé à plusieurs autres affections (par exemple, des tumeurs solides et des maladies auto-immunes), ou à des médicaments. Cela se produit parfois pendant la grossesse. Cependant, dans environ la moitié des cas, les causes sont inconnues. Des saignements se produisent au niveau de la peau, des muqueuses et des muscles. Les saignements dans les articulations sont inhabituels.
Les médecins qui s'occupent des personnes atteintes d'hémophilie A acquise ont pour objectif d'arrêter les épisodes de saignement aigu et d'éliminer les auto-anticorps du facteur VIII. La plupart des médecins considèrent les médicaments qui suppriment le système immunitaire de l'organisme (en particulier le corticostéroïde prednisone, parfois associé à un autre médicament, le cyclophosphamide) comme l'option thérapeutique initiale la plus efficace pour l'hémophilie A acquise. Cependant, jusqu'à un tiers des personnes ne répondent pas à ce traitement.
Date de la recherche
Les données probantes sont actuelles jusqu'au 18 janvier 2021.
Principaux résultats
Nous n'avons pas trouvé d'essais contrôlés randomisés à inclure dans cette revue. Nous n'avons pas été en mesure de tirer une conclusion définitive sur le meilleur traitement disponible. Des essais contrôlés randomisés sont nécessaires pour évaluer le rôle exact du rituximab dans le traitement de l'hémophilie A acquise, mais la rareté de cette affection constitue un obstacle à la planification et à la réalisation de tels essais. En attendant de meilleures données probantes, les personnes atteintes d'hémophilie et les médecins doivent fonder leurs décisions de traitement sur des études d'observation plus vastes et mieux menées. Il s’agit de la mise à jour d'une revue Cochrane déjà publiée.
Nous n'avons trouvé aucun essai clinique randomisé portant sur le rituximab dans l'hémophilie A acquise. Par conséquent, nous ne sommes pas en mesure de tirer des conclusions ou de faire des recommandations sur le rituximab pour l'éradication des inhibiteurs chez les personnes atteintes d'hémophilie A acquise en nous basant sur les données probantes de la plus haute qualité. Étant donné que la réalisation d'essais contrôlés randomisés dans ce domaine est une tâche complexe, nous suggérons que, tout en planifiant ces essais, les cliniciens qui traitent la maladie continuent de fonder leurs choix sur des sources de données probantes alternatives de moindre qualité. Dans une future mise à jour de cette revue, nous prévoyons d'évaluer et d'intégrer les essais contrôlés randomisés éligibles, ainsi que d'autres études non randomisées de haute qualité.
L'hémophilie A acquise est un trouble rare de la coagulation causé par le développement d'auto-anticorps spécifiques contre le facteur de coagulation VIII. Le traitement standard, généralement des stéroïdes seuls ou en association avec du cyclophosphamide, vise à arrêter les saignements aigus en utilisant des agents hémostatiques pour favoriser la coagulation. Le rituximab pourrait être une approche alternative au traitement de l'hémophilie acquise en éradiquant les auto-anticorps anti-FVIII. Il s’agit de la mise à jour d'une revue Cochrane déjà publiée.
Évaluer l'efficacité et les effets indésirables du rituximab dans le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A acquise.
Nous avons effectué une recherche dans les registres d'essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, comprenant les références identifiées à partir de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques et des recherches manuelles dans les journaux et les actes de conférence pertinents (janvier 2021). Nous avons également effectué des recherches dans CENTRAL, MEDLINE et les registres d'essais en ligne (janvier 2021).
Essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés du rituximab pour les personnes atteintes d'hémophilie A acquise, sans restriction quant au sexe, à l'âge ou à l'origine ethnique.
Aucun essai répondant aux critères de sélection n’était éligible pour l'inclusion.
Aucun essai répondant aux critères de sélection n’était éligible pour l'inclusion.
Post-édition effectuée par David Robinson et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr